全球精准治疗公司业务及药物研发 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人发明改变生命的药物[84] - 公司已经推出了批准的药物AYVAKIT®/AYVAKYT® (avapritinib)和GAVRETO® (pralsetinib)，并正在全球推进多个项目，包括治疗肥大细胞病、乳腺癌和其他易受CDK2抑制的癌症，以及EGFR突变肺癌[84] - 公司的研发方法结合了生物学见解、专有化合物库和化学专业知识，旨在设计高度选择性和有效的精准疗法，以基因驱动疾病为基础，为患者带来显著和持久的临床益处[85] - 公司正在开发elenestinib，或BLU-263，一种用于治疗肥大细胞病和其他肥大细胞疾病的口服、高效和高度选择性的KIT抑制剂[86] - 公司计划将BLU-808作为治疗肥大细胞疾病的潜在一线和最佳疗法，包括慢性荨麻疹等疾病[87] - 公司正在开发和商业化pralsetinib，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET改变的甲状腺癌，以及其他RET改变的实体肿瘤[90] - 公司已获得FDA对pralsetinib的加速批准，用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC、需要系统治疗的晚期或转移性RET突变髓样甲状腺癌患者，以及需要系统治疗且对放射性碘耐药的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者[90] - 公司正在开发一系列调查性表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，以应对各种常见和不常见的EGFR激活突变，包括外显子19缺失、L858R突变和外显子20插入[93] - 公司正在评估BLU-945在EGFR驱动的NSCLC患者中的临床活性，该药物是EGFR L858R突变和靶向T790M和C797X耐药突变的选择性和有效的调查性抑制剂[93] - BLU-945是一款下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢差异[95] - BLU-451是一种选择性和有效的抑制剂，用于治疗EGFR外显子20插入阳性NSCLC[97] - BLU-222是一种针对CDK2的抑制剂，用于治疗对CDK2抑制易感的癌症[96] - BLU-852是一种针对MAP4K1的选择性和有效的抑制剂，用于治疗先进癌症[98] - 公司继续利用发现平台系统地识别驱动疾病的激酶，并开发药物候选物[99] 公司财务状况及资金筹集 - 公司通过公开发行普通股、私人配售可转换优先股和普通股、合作和许可协议、未来的版税和收入变现以及一笔贷款等方式融资，截至2023年9月30日，公司从这些交易中获得了37亿美元[108] - 公司自成立以来一直出现重大营运亏损，2023年前9个月净亏损为3.961亿美元[108] - 公司预计未来几年将继续产生重大支出和营运亏损[108] - 公司预计2023年净产品收入将增加，尤其是随着将新患者加入AYVAKIT/AYVAKYT，包括最近标签扩展的先进SM和温和SM[111] - 公司的销售成本包括与产品收入相关的库存生产和分销成本，以及在相应期间向合作伙伴销售药物物质和药物产品的成本[112] - 公司的研发费用主要包括用于研究和开发活动的成本，包括药物发现工作和药物候选品的开发[114] - 公司的研发费用按发生时计入费用，对于未来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还预付款项将被资本化[116] - 公司的研发活动是公司商业模式的核心，后期临床开发阶段的药物候选品通常比早期临床开发阶段的药物候选品具有更高的开发成本[116] - 公司的研发支出中有相当大一部分是外部支出，公司按项目跟踪这些外部支出，内部研发支出主要是与人员相关的费用，包括股票补偿费用[117] - 2023年第三季度研发支出为11.02亿美元，同比下降14%[1] - 2023年前九个月研发支出为33.02亿美元，同比下降8%[1] - 2023年第三季度销售、一般和管理费用为7.07亿美元，同比增长23%[1] - 2023年9月30日的三个月内，销售、一般和管理费用增加，主要是由于人员增加导致的薪酬和相关费用增加[1] - 2023年9月30日的三个月内，利息支出净额下降，主要是由于投资收益增加，部分抵消了与未来收入出售相关的负债和与Sixth Street Partners的贷款相关的利息支出增加[2] - 2023年9月30日的三个月内，其他收入（费用）净额增加，主要是由于其他收入减少[3] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用减少，主要是由于公司对2023年12月31日的估计可税损失位置，而2022年9月30日的三个月内，公司处于2022年12月31日的估计可税收入位置[4] - 公司自2019年以来通过多种途径融资，包括公开发行普通股、私募可转换优先股和普通