公司业务及产品 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人们创造改变生命的药物[82] - 公司的研究平台结合了生物学见解、专有化合物库和化学专业知识，设计高度选择性和有效的精准疗法，旨在根据疾病的遗传驱动因素为患者带来显著和持久的临床益处[83] - 公司正在开发elenestinib，一种用于治疗温和型系统性肥大细胞病和其他肥大细胞疾病的口服、强效和高度选择性的KIT抑制剂[86] - 公司正在开发和商业化pralsetinib，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET改变的甲状腺癌[88] - BLU-945是一种选择性和有效的EGFR L858R突变抑制剂，早期数据显示其在Phase 1/2试验中表现出剂量依赖性的降低EGFR变异等位基因分数和影像学肿瘤缩小[94] - BLU-945单药和与奥西美替尼联合使用显示出临床活性的证据，并且普遍耐受，与野生型EGFR抑制相关的不良事件很少[95] - BLU-525是一种下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢差异，与BLU-701相比具有等效的EGFR突变覆盖率、野生型EGFR选择性和CNS穿透性[96] - 公司与CStone合作开发和商业化avapritinib、pralsetinib和fisogatinib[109] - 与Clementia合作授予独家许可，开发和商业化BLU-782[109] - 与Zai Lab合作开发治疗EGFR驱动的非小细胞肺癌的产品[109] - 与Proteovant合作研究和推进两种新型靶向蛋白降解疗法[109] - 与IDRx签署独家许可协议，授予IDRx开发候选药物KIT exon 13抑制剂的全球独家许可[109] 财务状况及资金筹集 - 通过Royalty Purchase Agreement获得1.75亿美元现金支付和最高1.65亿美元的里程碑支付[113] - 通过Future Revenue Purchase Agreement获得2.5亿美元，以未来销售额的9.75%的比例换取[113] - 通过债务协议获得6.6亿美元融资，包括1.5亿美元的优先担保期限贷款[113] - 预计2023年净产品收入将增加，因为公司继续将新患者纳入AYVAKIT/AYVAKYT[118] - 预计销售成本将继续受益于之前在FDA批准之前制造的库存[119] - 根据公司当前的运营计划，预计现有的现金、现金等价物和可市场证券，加上预期未来的产品收入，将提供足够的资本以实现自我可持续的财务状况[170] - 公司未来的资本需求将取决于许多因素，包括商业化努力的成功和市场接受程度，以及研发、临床试验等方面的成本[171] - 公司预计将通过公开和私人股本发行、债务融资、未来收入货币化、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金以满足现金需求[172] - 如果公司无法在需要时或以有利的条件筹集资金，可能会被迫延迟、减少或终止某些研发项目或未来商业化努力[173] 财务数据 - 研发支出主要包括研发活动的成本，包括药物发现工作和药物候选品的开发[1] - 研发成本按发生时计入费用，某些活动的成本根据特定任务的完成进度进行确认[2] - 我们预计未来期间的研发支出将增加，包括与当前和未来临床试验相关的制造费用[3] - 研发支出在2023年预计将与2022年相比保持相对稳定，同时继续增强我们的组合的运营效率[4] - 研发支出在2023年6月份相比2022年6月份减少了18,403千美元，主要是由于临床和制造相关活动减少了34%[1]，早期药物发现和平台成本减少了11%[1]。 - 销售、总务和行政支出在2023年6月份相比2022年6月份增加了13,243千美元，主要是由于与商业活动相关的成本增加了18%[2]，咨询和专业服务费用增加了41%[2]。 - 利息收入（费用）净额在2023年6月份相比2022年6月份减少了4,423千美元，主要是由于利息支出增加了[3]。 - 其他收入（费用）净额在2023年6月份相比2022年6月份增加了1,258千美元，主要是由于外币损失增加[4] - 2023年6月30日，所得税支出为710,000美元，较2022年同期的3,313,000美元减少了79%[161] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.366亿美元[163] - 2023年6月30日，经营活动使用的净现金为253,436,000美元，较2022年同期的250,982,000美元增加了2.5百万美元[164] - 2023年6月30日，投资活动提供的净现金为204,857,000美元，较2022年同期的35,977,000美元增加了1.689亿美元[164] - 2023年6月30日，融资活动提供的净现金为5,298,000美元，较2022年同期的178,762,000美元减少了1.735亿美元[164] - 2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.366亿美元[169] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额分别为8.366亿美元和10.785亿美元[176] 市场风险 -