公司概况 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人们创造改变生命的药物[79] - 公司自2011年以来利用研究平台和药物设计能力，快速将科学转化为广泛的精准治疗药物管线[80] 药物开发 - 公司正在开发和商业化pralsetinib用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET改变的甲状腺癌，包括髓样甲状腺癌[87] - BLU-945是一种选择性和有效的EGFR抑制剂，旨在治疗EGFR L858R突变和耐药突变[92] - BLU-945在Phase 1/2试验中表现出降低EGFR变异等位基因分数和放射性肿瘤缩小的剂量依赖性[92] - BLU-525是下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢，与BLU-701相比具有等效的EGFR突变覆盖率[92] - BLU-451是一种针对EGFR外显子20插入阳性NSCLC的选择性和有效的抑制剂[92] - BLU-222是一种针对CDK2易感癌症的抑制剂，显示在CCNE1扩增的卵巢癌模型中具有显著的抗肿瘤活性[95] - BLU-852是MAP4K1的选择性和有效的抑制剂，显示在先进癌症中增强肿瘤内免疫细胞激活[95] - 公司计划继续利用发现平台系统地识别驱动疾病的激酶，并开发针对这些激酶的药物候选物[96] - 公司拥有BLU-945、BLU-525、BLU-451、BLU-222和BLU-263等所有发展和发现项目的全球开发和商业化权利[99] - 公司计划在2023年中期提名一种针对wild-type KIT的开发候选药物，用于治疗慢性荨麻疹[98] 财务状况 - 公司通过公开发行股票、私人股权和普通股的私人放置、合作和许可协议、未来的版税和收入货币化以及一项贷款融资来主要资助其运营[107] - 公司自成立以来一直遭受巨额运营亏损，截至2023年3月31日，累计亏损为19.625亿美元[109] 市场风险 - 公司的主要市场风险是利率敏感性，由于投资组合的短期持有期限和低风险投资的特点，我们认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[154] - 公司暴露于与外汇汇率变动相关的市场风险，包括最近由于美国和国际央行的货币政策、通货膨胀压力和俄罗斯入侵乌克兰而导致的变动[154]