财务亏损情况 - 第三季度（截至2024年9月30日）净亏损6450万美元，每股亏损0.66美元，2023年同期净亏损4240万美元，每股亏损0.53美元[11] - 2024年前三季度净亏损为17984万美元[20] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损为1.86美元[20] 营收情况 - 2024年第三季度无营收，2023年同期也无营收[12] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用4870万美元，2023年同期为3030万美元，增长主要归因于ONYX和EMBRAZE试验以及SRK - 439的开发[12] - 2024年第三季度一般和管理费用1610万美元，2023年同期为1330万美元，增长源于员工相关成本[12] - 2024年前三季度研发费用为13418.5万美元[20] - 2024年前三季度管理费用为4851.2万美元[20] - 2024年前三季度总运营费用为18269.7万美元[20] 资金储备情况 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券约1.391亿美元（按预估基础为4.635亿美元，包括2024年10月股权融资约3.244亿美元），资金可支撑到2026年第四季度[12] - 2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为13906.5万美元[21] 临床试验成果与计划 - 关键的3期SAPPHIRE试验主要终点达成，在2 - 12岁主要疗效人群中，接受apitegromab 10mg/kg和20mg/kg（n = 106）与安慰剂（n = 50）相比，HFMSE从基线变化的平均差异为1.8分（p = 0.0192）[4] - 基于3期SAPPHIRE试验结果，计划2025年第一季度提交美国生物制品许可申请（BLA）和欧盟上市许可申请（MAA）[4] - 9月完成apitegromab在肥胖症中的2期EMBRAZE试验入组，预计2025年第二季度获得初步数据[6] 公司融资与人事任命 - 2024年10月完成规模扩大的后续发行，募集3.45亿美元[10] - 已任命Beth Shafer博士为新设立的首席商务官职位[10] 资产负债情况 - 2024年9月30日总资产为17913.3万美元[21] - 2024年9月30日总负债为9993.7万美元[21] - 2024年9月30日股东权益总额为7919.6万美元[21]