公司财务状况 - 公司2024年前九个月净亏损1.798亿美元累计赤字达8.563亿美元[84] - 2024年第三季度研发费用为48719000美元，较2023年同期增长60.6%[109] - 2024年第三季度一般和管理费用为16061000美元，较2023年同期增长20.4%[109] - 2024年前三季度研发费用为1.342亿美元较2023年的8693.9万美元增长54.3%[119] - 2024年三季度研发费用为4871.9万美元较2023年的3033.7万美元增长60.6%[110] - 2024年前三季度管理费用为4851.2万美元较2023年的3632.4万美元增长33.6%[122] - 2024年三季度管理费用为1610万美元较2023年的1330万美元增长20.4%[115] - 2024年前三季度净亏损1.7984亿美元较2023年的1.19663亿美元增长50.3%[117] - 2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券余额较2023年12月31日减少1.409亿美元[126] - 2024年10月通过股票发行预估获得净收益约3.244亿美元[128] - 2023年10月通过股票发行获得净收益约9240万美元[130] - 2022年6月通过股票发行获得净收益1.953亿美元[131] - 2020年11月通过股票发行获得净收益2.159亿美元[132] - 2024年九个月经营活动现金净流出1.514亿美元包含净亏损1.798亿美元资产负债变动0.6亿美元非现金调整2900万美元[137] - 2024年九个月投资活动现金净流入1.193亿美元2023年同期为6626.9万美元[141] - 2024年九个月融资活动现金净流入670万美元2023年同期为604.5万美元[142] - 公司预计现有资金加上2024年10月后续发行净收益约3.244亿美元可支撑运营费用和资本支出至2026年第四季度[144] - 公司自成立以来尚未从产品销售中获得任何收入[85] 产品研发进展 - 公司SAPPHIRE试验主要疗效人群中接受apitegromab的患者30.4%在HFMSE有≥3点改善安慰剂组为12.5%[91] - 公司SAPPHIRE试验中10mg/kg和20mg/kg剂量组的apitegromab与安慰剂相比在运动功能上有统计学显著和临床意义的改善[88] - 公司计划2025年第一季度向FDA提交apitegromab的生物制品许可申请向EMA提交欧盟上市许可申请[76] - 公司正在开发SRK - 439目标2025年提交IND预计2025年第二季度EMBRAZE试验将得出初步结果[78] - 公司SRK - 181正在进行1期DRAGON试验已完成招募继续治疗剩余患者[80] - 公司将继续在多个项目上投入研发包括apitegromab、SRK - 181、cardiometabolic项目等[84] - 公司apitegromab在TOPAZ试验中48个月时90%以上患者持续显示临床效益安全性良好[77] - 公司正在扩大治疗领域至心脏代谢疾病[78] - 阿比特戈单抗（apitegromab）联合标准治疗（SOC）相比安慰剂联合SOC，在HFMSE（汉默史密斯功能性运动量表扩展版）中达到≥3分改善的患者比例更高（优势比3.0，p = 0.0256）[94] - 在主要疗效人群（2 - 12岁）中，接受阿比特戈单抗治疗的患者从第8周首次测量时间点开始就显示出早期运动功能改善，到52周时临床效益扩大[94] - 主要疗效人群（10mg/kg和20mg/kg联合）中，最常见的不良事件为发热（29.2%）、鼻咽炎（24.5%）和咳嗽（24.5%）[97] - SAPPHIRE试验完成后，98%（185/188）的患者参加了ONY X开放标签扩展研究[99] - 阿比特戈单抗已被FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，被EMA授予PRIME认定，被EC授予孤儿药产品认定[100] - 公司计划于2025年第一季度向FDA提交生物制品许可申请，向EMA提交上市许可申请，并分别请求优先审评和加速评估[100] - 假设获得上市批准，公司计划2025年第四季度在美国商业推出阿比特戈单抗，随后在欧洲商业推出[100]