公司研发项目 - 公司是一家生物技术公司，致力于为需求未得到满足的群体开发新的治疗方案，有多个临床前和临床开发项目[67] - AMX0035已在多种神经退行性疾病和内分泌疾病中进行研究，其安全性已在临床试验和上市后监测中得到证实，数千名成年人接受过治疗[70][71] - 公司已完成AMX0114的IND - 启用研究，计划2024年底或2025年初在加拿大开始1期临床试验[81][82] - 向FDA提交AMX0114的新药研究申请被限制剂量且处于临床搁置状态，公司认为必要时可在美国境外完成试验，预计2025年得到LUMINA早期队列数据[83] - 公司将继续产生大量费用用于推进avexitide、AMX0035、AMX0114等产品的临床开发等工作[88] - 研究和开发活动是公司业务模式的核心，近期和未来研发费用将继续增加，但目前无法准确估计完成产品临床开发所需的性质、时间和成本[94] 特定疾病及相关药物试验 - 美国约有160,000人受PBH影响，avexitide已被FDA授予多项指定，预计2025年第一季度开始avexitide的3期项目，2026年获得主要数据[68][69] - 美国约有3,000人受Wolfram综合征影响，AMX0035治疗Wolfram综合征的HELIOS试验显示出积极结果，包括胰腺功能改善等[73][74] - HELIOS试验中，AMX0035在不同指标上有改善，如C - 肽反应、糖化血红蛋白等[75][76] - 公司正在与利益相关者（包括FDA）合作，计划进行AMX0035治疗Wolfram综合征的3期临床试验[77] - AMX0035治疗PSP的ORION试验正在进行，预计2025年中期获得中期分析数据[79] - 美国约有30,000人患有ALS，全球约有200,000人患有ALS[80] 公司运营调整 - 2024年4月公司进行重组，削减约70%的劳动力并减少优先领域以外的外部财务承诺，现有资金预计至少满足未来一年运营和资本支出需求[87] - 2024年公司进行重组计划，预计销售、一般和管理费用将减少[98] - 2024年前9个月重组费用约2290万美元其中员工遣散和终止福利约2190万美元[119] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.344亿美元[87] - 2024年前9个月运营活动使用现金1.086亿美元[130] - 2024年前9个月投资活动提供净现金1070万美元[133] - 2024年前9个月融资活动提供净现金0.2百万美元[135] - 截至2024年9月30日有约2720万美元剩余合同义务[136] 产品销售情况 - 基于全球3期PHOENIX试验结果，公司于2024年4月开始自愿停止RELYVRIO®/ALBRIOZA™在美国和加拿大的营销授权并撤市，不再产生相关产品销售收入[85][90] - 2024年第三季度产品净收入为41.6万美元，较2023年同期的102693万美元减少102277万美元降幅100%[103] - 2024年前三季度产品净收入为8803.6万美元，较2023年同期的27233.7万美元减少18430.1万美元降幅68%[112] 各项费用情况 - 2024年第三季度研发费用为2123.7万美元，较2023年同期的3003.7万美元减少880万美元降幅29%[103] - 2024年前三季度研发费用为8119.2万美元，较2023年同期的8327.3万美元减少208.1万美元降幅2%[112] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为1782.8万美元，较2023年同期的4871.8万美元减少3089万美元降幅63%[103] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用为9723.4万美元，较2023年同期的13611.5万美元减少3888.1万美元降幅29%[112] - 2024年7月9日公司完成Eiger收购，第三季度记录约3620.3万美元相关研发资产费用[106] - 2024年前9个月因产品停售记录约1.187亿美元库存减记和采购承诺损失相关费用[114] - 2024年第三季度AMX0035用于治疗ALS的支出较2023年同期减少947.7万美元降幅73%[107] 税务情况 - 公司基于管理层对所有现有证据的评估，继续对所有递延所得税资产维持全额估值准备，预计可预见的未来不会产生重大所得税[101] - 2024年第三季度公司未记录所得税拨备，2023年同期为151.8万美元[110] - 2024年前9个月所得税拨备0.2百万美元2023年为所得税收益3.3百万美元[120]