临床试验进展 - 公司正在进行一项针对转移性胰腺导管腺癌患者的第2b期临床试验,评估静脉注射VCN-01联合标准化疗(吉西他滨/白蛋白紫杉醇)作为一线治疗的疗效[170] - VCN-01已在多项第1期临床试验中评估,包括单独使用或联合化疗治疗胰腺癌、结直肠癌等实体瘤[169] - VCN-01在第1期临床试验中显示良好的安全性和耐受性,为VCN-01进入第2期临床试验奠定了基础[169] - 公司正在准备第1期临床试验的临床研究报告,包括VCN-01联合durvalumab治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌,以及单独使用VCN-01治疗视网膜母细胞瘤[168] - 公司进入临床试验协议,开展VCN-01联合durvalumab的1期临床试验,评估安全性、耐受性和最大耐受剂量[182] - 临床试验共入组20例患者,中位4线治疗,其中6例联合给药组和12例序贯给药组可评估疗效[183] - 联合给药组10.4个月总生存期,序贯给药组15.5个月和17.3个月总生存期,61.1%患者存活超过12个月[184] - 观察到VCN-01复制和血清透明质酸酶水平持续升高超过6周,肿瘤样本中CD8 T细胞增加和PD-L1表达上调[185,186] - 与总生存期呈正相关的是肿瘤PD-L1表达水平和CD8 T细胞浸润[186] - 公司与宾夕法尼亚大学合作,开展VCN-01联合huCART-meso细胞的1期临床试验,评估安全性和可行性[187,188] - 公司与利兹大学合作,开展静脉给予VCN-01治疗复发性高级别脑瘤的1期临床试验,评估VCN-01是否能穿透血脑屏障[192,193] 临床前研究结果 - VCN-01在小鼠胰腺癌模型中联合脂质体伊立替康显示增强的抗肿瘤作用,支持VCN-01与一线胰腺癌化疗方案联用的潜力[160] - VCN-01单独或联合其他治疗用于难治性癌症具有潜力,因其可静脉给药并选择性复制于肿瘤细胞[165] - VCN-01联合拓扑异构酶抑制剂(如脂质体伊立替康)在体内外显示出协同抗肿瘤作用,毒性可控[207-211] - 公司正在开发下一代带有白蛋白结合域的肿瘤溶解病毒VCN-X,以提高病毒在体内的循环动力学和肿瘤靶向性[212-215] 知识产权保护 - 公司拥有超过130项美国和海外专利,以及55项美国和海外专利申请,为各项技术提供了广泛的知识产权保护[216-219] 监管进展 - 公司获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗胰腺癌[159] - FDA授予VCN-01快速通道资格,用于联合化疗治疗转移性胰腺腺癌[159] - 公司获得独家全球许可和相关专利,用于治疗复发性视网膜母细胞瘤的儿童患者[179] 其他资产进展 - 公司正在探索SYN-004(ribaxamase)和SYN-020资产的价值创造选择,包括出许可或合作[194] - SYN-004(ribaxamase)旨在降解肠道中的某些静脉用β-内酰胺类抗生素,维持肠道菌群平衡,预防耐药菌感染和移植物抗宿主病[195,196] - SYN-004 (ribaxamase)的1b/2a期临床试验Cohort 1的安全性和药代动力学数据已在2023年Tandem Meetings和ECCMID会议上公布[201] - SYN-020是一种质量可控的牛肠道碱性磷酸酶(IAP)重组版本,可口服给药,有望用于缓解放疗引起的肠道损伤等适应症[202] - SYN-020的1期单剂量递增(SAD)研究已完成,结果显示该药物安全性良好,耐受性佳,所有剂量水平均未出现不良事件[203] - SYN-020的1期多剂量递增(MAD)研究也已完成,结果显示该药物在所有剂量水平上均保持良好的安全性和耐受性[204] - 公司曾与麻省总医院达成合作,获得使用IAP维护肠道和微生态健康的相关知识产权许可选择权,但该选择权已于2024年7月1日到期未行使[205] - SYN-020的1期临床数据将支持该药在放射性肠炎、NAFLD、celiac病等适应症的进一步开发[206] 财务状况 - 公司在2024年6月30日前进行了商誉减值测试,认定商誉存在减值迹象,并对账面价值为5.5百万美元的商誉计提了4.0百万美元的减值准备[236] - 公司在2024年6月30日前进行了商誉减值测试,认定在研发项目(IPR&D)未发生减值[236] - 公司2024年6月30日前后6个月的研发费用分别为3.0百万美元和6.4百万美元,主要用于VCN-01、ribaxamase和SYN-020等产品的临床试验[232][241] - 公司2024年6月30日前后6个月的管理费用分别为1.5百万美元和3.4百万美元,主要包括员工薪酬、咨询费、审计费等的下降[231][240] - 公司2024年6月30日前后6个月的其他收益分别为17.2万美元和40万美元,主要为利息收入[237][246] - 公司2024年6月30日前后6个月的净亏损分别为8.3百万美元和13.5百万美元[238][247]