新药研发和临床试验 - 公司正在开发一种新型RAF/MEK抑制剂avutometinib，用于治疗各种实体瘤[145] - avutometinib可以单独使用或与defactinib(FAK抑制剂)联合使用，在KRAS突变和KRAS野生型复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)患者中显示出临床活性[150] - RAMP 201研究结果显示，avutometinib和defactinib联合治疗LGSOC患者的客观缓解率为27%,其中KRAS突变型为37%,KRAS野生型为15%[152] - 公司计划向FDA提交新药申请,寻求avutometinib和defactinib联合用药的加速批准,用于治疗至少接受过一线系统治疗的复发性KRAS突变型LGSOC[153] - 公司还启动了RAMP 301研究,这是一项III期临床试验,旨在评估avutometinib和defactinib联合用药与标准化疗或激素治疗在复发性LGSOC患者中的疗效和安全性[158] - 公司还与Amgen和Mirati合作,分别评估avutometinib与LUMAKRAS(sotorasib)和KRAZATI(adagrasib)的联合用药,用于治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌[159,160] - 公司还获得了泛癌症研究网络(PanCAN)的"治疗加速奖",用于支持RAMP 205研究,这是一项评估avutometinib和defactinib联合用药治疗胰腺癌的I期/II期临床试验[161] - 公司正在评估avutometinib和defactinib与GEMZAR和ABRAXANE联合用于治疗先前未经治疗的转移性胰腺腺癌的安全性、耐受性和疗效[162] - 公司与GenFleet合作开发针对RAS通路驱动癌症的3个肿瘤项目,并选择了一种潜在最佳在类的KRAS G12D抑制剂GFH375/VS-7375作为首选项目[164] 财务状况 - 公司于2024年6月30日的累计亏损为8.67亿美元,2024年第二季度净亏损为8.256百万美元[166][167] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和投资为83.4百万美元,并于2024年7月完成了约51.1百万美元的股权融资[167][168] - 公司预计未来12个月内将持续亏损,存在持续经营的重大不确定性[168][169] - 公司2024年第二季度COPIKTRA许可和相关资产销售收入为1000万美元[174][178] - 公司2024年第二季度研发费用为18.062百万美元,较2023年同期增加5.169百万美元,主要由于临床试验成本增加[179][183] - 公司2024年第二季度销售、一般及管理费用为10.215百万美元,较2023年同期增加2.816百万美元,主要由于为准备上市avutometinib和defactinib而增加的费用[186][187] - 公司在2024年上半年实现了1000万美元的COPIKTRA许可和相关资产销售收入[198] - 研发费用增加1086万美元，主要由于RAMP 301临床试验成本增加、药代动力学成本增加、RAMP 205临床试验成本增加以及咨询费用增加[199,203] - 销售、一般及管理费用增加583.9万美元，主要由于为准备上市avutometinib和defactinib用于LGSOC而增加的成本[205] - 优先股认股权负债公允价值变动产生420万美元收益[209] - 截至2024年6月30日，公司拥有8340万美元的现金、现金等价物和投资[211] - 经营活动使用现金5587.7万美元，主要由于净亏损调整非现金项目和营运资金变动[215] - 投资活动提供现金5997.2万美元，主要由于投资到期赎回[216] - 融资活动提供现金44.1万美元，主要由于保险费融资和行权[217] 风险因素 - 公司现金、现金等价物和投资总额为83.4亿美元，主要包括现金、美国政府货币市场基金、美国政府机构债券、公司债券和商业票据[219] - 公司投资组合主要面临利率风险，如果市场利率上升，可供出售证券的价值将下降[219] - 公司与全球CRO和合同制造商签约可能涉及外币交易，面临外汇汇率波动风险[220] - 公司已借入4亿美元贷款，该贷款利率为一个月SOFR利率和0.13%的较高者加7.37%，设有利率下限和上限[221] - 如果利率上升10%，公司三个月和六个月利息费用将略有增加，但受利率下限和上限的限制[221]