脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗 - 公司正在进行 SMA 关键 III 期 SAPPHIRE 试验，预计在 2024 年第四季度报告试验结果[2] - TOPAZ 延长研究显示非行走 SMA 患者长期使用 apitegromab 可持续获得临床获益，安全性良好，患者保留率超过 90%[3] - 公司是唯一在脊髓性肌萎缩症(SMA)中展示肌肉靶向治疗临床验证性证据的公司[28] 肥胖和体重管理 - EMBRAZE II 期临床试验提前入组，预计 2025 年第二季度报告结果[4] - SRK-439 前临床数据支持其在 GLP-1 受体激动剂治疗后有助于保持肌肉量和改善体成分[5] - SRK-439是一种新型的前临床研究的肌肉生长抑素抑制剂，具有高亲和力且特异性强[24][25] - SRK-439有望通过保持瘦肉量来支持更健康的体重管理[25][26] - 公司计划于 2025 年提交 SRK-439 用于治疗肥胖的IND申请[15] - 公司正在开展一项名为EMBRAZE的随机双盲安慰剂对照II期临床试验，评估apitegromab在超重或肥胖成人中的疗效、安全性和药代动力学[23] 财务状况 - 公司现金和现金等价物约 1.905 亿美元，预计可为公司运营和资本支出提供资金支持到 2025 年下半年[18] - 公司在2024年第二季度的研发费用为4237.3万美元，同比增长57.7%[35] - 公司在2024年第二季度的一般及行政费用为1712.5万美元，同比增长40.1%[35] - 公司在2024年上半年的总运营费用为11791.7万美元，同比增长48.1%[36] - 公司在2024年上半年的净亏损为11536.1万美元，同比增长49.2%[36] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券余额为19049.4万美元[39] - 公司在2024年6月30日的总资产为22686.5万美元[39] 公司发展战略 - 公司正在推进肌肉靶向肌肉抑制素抑制项目，巩固其在 TGF-beta 超家族生物学领域的全球领导地位[7] - 公司期待在 2025 年实现 apitegromab 商业化上市[10] - ONYX 开放标签延长研究正在进行，90%以上的 TOPAZ 研究患者已转入该研究[13]