财务业绩 - 第二季度总收入为7.12亿美元，同比增长20%，按固定汇率计算同比增长25%[2] - 第二季度GAAP每股摊薄收益为0.55美元，同比增长90%[3] - 第二季度非GAAP每股摊薄收益为0.96美元，同比增长78%[4] - 2024年全年财务指引:总收入27亿美元至28.25亿美元[32] - 非GAAP营业利润率为26%至27%[33] - 非GAAP每股摊薄收益为3.10美元至3.25美元[33] - 2024年第二季度财务业绩电话会议将于8月5日举行[35] - 2024年上半年BioMarin公司总收入同比增长14%，达到13.55亿美元[50] - 2024年上半年非GAAP营业利润率为27.6%，较2023年同期提高5.9个百分点[52] - 2024年上半年非GAAP每股收益为1.67美元，较2023年同期增长46.5%[53] - 2024年第二季度总收入同比增长20%，达到7.14亿美元[50] - 2024年第二季度非GAAP营业利润率为31.2%，较2023年同期提高9.5个百分点[52] - 2024年第二季度非GAAP每股收益为0.96美元，较2023年同期增长77.8%[53] 产品进展 - VOXZOGO需求强劲，第二季度接受治疗的儿童人数同比增长73%[5] - VOXZOGO在治疗亚kondroplasia、Noonan综合征、特发性矮小等多种生长相关疾病方面取得积极进展[15][16][17][19] - 公司将ROCTAVIAN的商业化和研发重点集中在美国、德国和意大利三个国家,预计2025年ROCTAVIAN的年度直接费用将降至约6000万美元[21] - 公司预计VOXZOGO产品销售将继续快速增长[38] 业务调整 - 公司提高了2024年全年总收入、非GAAP营业利润率和非GAAP每股收益的指引[26] - 公司终止了BMN 293基因治疗高肥厚型心肌病的研发,集中资源投入最有潜力的管线产品[24] - 公司正在进行战略组合和业务运营模式的审查,可能会对未来的GAAP财务指引产生影响[32] - 公司正在加速VOXZOGO的机会,并更新ROCTAVIAN的策略,预计从2025年开始可以减少ROCTAVIAN的年度直接费用,并在2025年底实现盈利[38] - 公司计划在2024年底前获得BMN 351首剂量队列的数据,并计划在今年晚些时候启动BMN 349的首次人体试验,以及在2025年初启动BMN 333的临床项目[38] 其他 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和投资总额为17.81亿美元[31] - 2024年上半年公司完成了一项非金融资产的出售,获得1000万美元收益[49] - 2024年上半年公司进行了组织重组,计提了4250万美元的裁员和重组费用[49] - 2024年上半年公司投资组合中的部分非上市股权证券出现了450万美元的跌价[49] - 2024年上半年公司经营活动产生的现金流入为1.66亿美元,较2023年同期大幅改善[45] - 公司的可转换债券在计算GAAP加权平均稀释股份时被排除在外,因为它们具有反稀释作用。如果转换,在前一年同期,公司将根据2027年到期的可转换票据发行440万股[57] - 公司在前一年同期发行了440万股可转换债券[57]