药物研发和临床试验 - 公司专注于开发小分子治疗药物，利用神经营养性肝细胞生长因子(HGF)系统来修复神经元健康并减缓神经退行性疾病[112] - 公司的主要药物候选物fosgonimeton正在进行LIFT-AD II/III期临床试验，评估其在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的疗效[113,115] - LIFT-AD临床试验的主要终点指标为全局统计检验(GST)，综合评估认知和功能两个共同主要次要终点[115] - 公司根据ACT-AD试验结果,调整LIFT-AD试验设计,聚焦于未服用乙酰胆碱酯酶抑制剂的患者,并选择40mg剂量进行进一步开发[115] - LIFT-AD试验已于2024年1月完成入组,预计2024年第三季度公布试验结果[115] - 公司还为LIFT-AD和ACT-AD试验设立了开放标签延长试验(OLEX),允许符合条件的患者接受长达48个月的fosgonimeton治疗[116] 财务状况 - 公司目前主要通过股权融资获得运营资金,截至2024年6月30日共筹集约4.074亿美元[122] - 公司预计未来会持续亏损,主要用于推进药物候选物的临床开发、扩大管线、建立商业化能力等[123] - 公司预计未来12个月内现有现金、现金等价物和投资将足以支持其运营费用和资本支出需求[125] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为9180万美元[157] - 公司预计现有资金可支持未来至少12个月的运营[159] - 公司需要筹集大量额外资金以支持药品候选物的开发[159] - 2023年1月公司与Cantor Fitzgerald和BTIG签订了最高7500万美元的ATM股权融资协议[159] - 公司未来资金需求取决于临床试验进展、监管审批、商业化活动等多方面因素[160-161] 研发费用 - 研发费用主要包括直接成本和间接成本,其中直接成本包括实验室材料和供应品、外包研究和制造、临床试验成本等,间接成本包括人员相关费用和设施费用等[128][129][130] - 研发费用预计将持续增加,主要由于继续投资于药物候选物的研发、临床试验规模扩大、知识产权维护等[131][132][133][134] - 研发费用增加500万美元，主要由于ATH-1105项目的临床试验成本增加330万美元[151] 一般及行政费用 - 一般及行政费用主要包括人员相关费用和第三方费用,预计未来将持续增加以支持业务增长[135][136] - 一般及行政费用减少620万美元，主要由于法律费用、业务发展费用、专业服务费用等的减少[152] 其他收益 - 公司过去获得了150万美元的NIH赠款,该赠款已全部确认[137] - 2023年6月30日获得的政府补助收入为20万美元，2024年6月30日无政府补助收入[153] - 其他收益净额主要包括现金、现金等价物和投资的利息收入,随着现金余额的减少预计将有所下降[138] - 其他收益净额减少130万美元，主要由于持有至到期的债务证券折价摊销收益和可供出售证券利息收益的减少[154]