财务数据和关键指标变化 - 研发费用从2023年6月30日的1980万美元下降到2024年6月30日的1510万美元,下降470万美元,主要是由于2023年6月30日季度内支付给Abeona Therapeutics的里程碑费用 [28] - 管理费用从2023年6月30日的600万美元增加到2024年6月30日的730万美元,增加130万美元,主要是由于股票激励费用增加90万美元以及咨询、专业费用和其他费用增加40万美元 [29] - 净亏损从2023年6月30日的2460万美元下降到2024年6月30日的2090万美元,下降370万美元 [29] - 截至2024年6月30日,公司拥有1.727亿美元的现金及现金等价物,预计可支持公司运营和资本需求到2026年第四季度 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前只有一个TSHA-102基因治疗项目,没有其他业务线 [9][10][11][12][13] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司的TSHA-102项目正在美国、加拿大和英国开展临床试验,覆盖了成人、青少年和儿童患者 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于开发TSHA-102基因治疗,作为雷特综合征患者的潜在治疗方案 [9][10][11][12] - 公司认为TSHA-102有望成为治疗雷特综合征的潜在变革性疗法,能够解决该疾病的遗传根源 [11][12] - 目前市场上没有获批的治疗雷特综合征根本原因的疾病改善疗法,存在巨大未满足的医疗需求 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对低剂量TSHA-102在成人和儿童患者中显示的安全性良好和临床疗效一致性感到鼓舞 [30][31] - 公司认为这些数据验证了TSHA-102的创新构建,支持其有潜力解决雷特综合征的重大未满足医疗需求 [30] - 公司期待通过收集低剂量和高剂量的更多数据,进一步推进TSHA-102的临床开发计划 [31][32] 其他重要信息 - 公司最近完成了7680万美元的公开增发,预计可将现金储备延长至2026年第四季度 [19] - 公司计划在2025年上半年报告TSHA-102低剂量和高剂量的安全性和疗效数据 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Kristen Kluska 提问** 如何评估高剂量与低剂量之间的剂量反应关系,因为低剂量已经显示出显著的变化,但不同患者之间的改善程度存在差异 [34] **Sean Nolan 和 Sukumar Nagendran 回答** - 从临床前数据来看,高剂量可以增加生存率和改善步态等指标 [35] - 公司期望高剂量能够在低剂量基础上进一步改善各临床领域 [35][36] - 公司将采用一致的评估指标和方法来评估低剂量和高剂量的疗效,通过收集更多长期数据来判断是否存在剂量反应关系 [35][36] 问题2 **Elizabeth Webster 提问** 与监管机构的对话进展如何,未来的沟通计划是什么 [39] **Sean Nolan 回答** - 公司将在近期与FDA进行I类B型会议,讨论临床试验设计等问题 [40] - 公司计划与FDA保持更实时的数据沟通,包括自然历史数据分析结果,以推进临床开发计划和终点指标的确定 [40] 问题3 **Joon Lee 提问** 为什么从最初单个患者6周数据转变为现在要等到有更充分数据再报告 [53][54][55] **Sean Nolan 回答** - 最初单个患者数据披露是由于公司当时的财务状况所迫 [56] - 随着公司财务状况改善,公司决定采取更标准的临床数据报告方式,即按队列报告 [56][57] - 公司认为至少3名高剂量患者6个月以上的数据是一个合理的披露标准 [58]

Rett综合症治疗 - 公司正在评估TSHA-102在青少年/成人和儿童Rett综合症患者中的两项1/2期临床试验[183][184][185] - TSHA-102是一种一次性治疗,旨在通过向中枢神经系统递送功能性MECP2基因来解决Rett综合症的根源[191][192] - 公司已获得FDA孤儿药物和罕见儿童疾病指定,以及FDA快速通道和英国MHRA创新许可和准入路径指定[186] - 公司已完成首两名成人Rett综合症患者的首剂量组(cohort 1)给药,并计划于2025年上半年报告安全性和初步疗效数据[183] - 公司已完成首两名儿童Rett综合症患者的首剂量组(cohort 1)给药,并计划于2025年上半年报告安全性和初步疗效数据[184][185] - 公司已获得英国MHRA和加拿大卫生部门批准,将Rett综合症儿童试验扩展至英国和加拿大[195] - TSHA-102在首剂量组(cohort 2)的首例患者中表现良好,未观察到严重不良事件或剂量限制毒性[183] - 公司已获得FDA再生医学高级疗法(RMAT)指定,有望加快TSHA-102的开发和审评[186] - 公司预计未来会大幅增加Rett综合征临床试验的研发支出[307] CLN1病治疗 - 公司获得CLN1病(一种巴顿病)的全球独家许可[262] - TSHA-118是一种基于AAV9载体的基因治疗,可能成为CLN1病的疾病修饰性治疗[262] - TSHA-118已获得FDA和欧洲药品管理局的孤儿药、罕见儿童疾病和快速通道等指定[263] - 公司已准备好TSHA-118的临床试验物料,并支持了RUSH大学医疗中心的个人患者IND申请[264] - 2021年12月,公司的CLN1疾病治疗产品TSHA-118的CTA申请获得加拿大卫生部批准,触发了300万美元的监管里程碑付款[291] 其他神经退行性疾病治疗 - TSHA-105是一种针对SLC13A5缺乏症的基因替换疗法,已获得FDA和欧盟的孤儿药和罕见儿童疾病指定[266,267] - 公司正在开发针对神经退行性疾病的其他早期基因治疗项目[268] - TSHA-113是一种针对tau蛋白的miRNA基因治疗,在动物模型中显示出治疗潜力[271,272] - TSHA-106是一种针对天使综合征的基因替换疗法,使用双同工体表达的设计[275,276,277] - TSHA-114是一种针对脆性X综合征的基因治疗,在动物模型中显示出治疗效果[280] 商业合作与财务情况 - 公司与德克萨斯大学西南医学中心签有许可协议,获得多项技术的独占许可[283,284] - 公司在2020财年支付了300万美元的一次性预付许可费用给Abeona[290] - 公司有义务向Abeona支付最高2600万美元的监管里程碑付款和最高3000万美元的销售里程碑付款,以及对许可产品净销售额支付高个位数的特许权使用费[290] - 公司与Abeona签订的CLN1协议和Rett协议均可根据一定条件由任何一方终止[292,298] - 2022年3月,公司的Rett综合征治疗产品TSHA-102的CTA申请获得加拿大卫生部批准,触发了100万美元的监管里程碑付款[297] - 2023年5月,公司在TSHA-102 Rett综合征I/II期REVEAL试验中给首例患者给药,触发了350万美元的里程碑付款[297] - 2023年9月,Astellas决定不行使GAN产品TSHA-120的选择权,公司在第三季度确认了相关收入[300] - 公司于2023年8月完成私募配股,筹集资金1.5亿美元[337] - 公司于2024年6月完成公开发行股票,筹集资金7.68亿美元[338,339] - 公司于2022年10月与Astellas签订授权许可协议,获得2000万美元预付款[334] - 公司于2022年10月完成向Astellas配售7,266,342股普通股,获得3000万美元[335] - 公司于2023年4月完成向SSI投资者配售705,218股普通股及525,000份认股权证,获得50万美元[336] - 公司目前尚未产生任何已批准药品的商业销售收入,预计未来数年内也不会产生大量收入[340] - 公司认为现有现金和现金等价物将使其能够为运营费用和资本需求提供资金,直到2026年第四季度[342] - 公司在2024年上半年的经营活动中使用了4130.2万美元现金,主要用于研发支出[346] - 公司在2024年上半年通过发行股票筹集了7044.6万美元现金[349]

财务表现 - 公司报告2024年第二季度净亏损为2090万美元，每股亏损0.09美元[16] - 第二季度研发费用为1510万美元，相比去年同期的1980万美元有所减少[14] - 第二季度一般及行政费用为730万美元，较去年同期的600万美元增加[15] - 截至2024年6月30日，公司持有现金及现金等价物为1.727亿美元[17] - 公司通过2024年6月的公开后续发行筹集了7680万美元的净收益，预计将支持运营至2026年第四季度[7] 资产负债情况 - 公司截至2023年12月31日的总资产为172,731千美元[25] - 公司截至2023年12月31日的现金及现金等价物为143,940千美元[25] - 公司截至2023年12月31日的总流动资产为149,868千美元[25] - 公司截至2023年12月31日的总负债为91,525千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的总流动负债为34,176千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的股东权益总额为108,868千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的总负债及股东权益为200,393千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的额外实收资本为664,457千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的累计其他综合收益为2,405千美元[26] - 公司截至2023年12月31日的累计亏损为557,996千美元[26] 研发进展 - 公司计划在2025年上半年报告REVEAL青少年和成人试验的高剂量组（n=3）和低剂量组（n=2）的安全性和有效性数据[11] - 公司计划在2025年上半年报告REVEAL儿童试验的高剂量组（n=3）和低剂量组（n=2）的安全性和有效性数据[13] - 公司报告了TSHA-102在REVEAL试验中的初步数据，显示在低剂量组（n=2）中耐受性良好，无严重不良事件[8] - 公司报告了TSHA-102在REVEAL儿童试验中的初步数据，显示在低剂量组（n=2）中耐受性良好，无严重不良事件[9] - 公司计划在2024年第三季度对REVEAL青少年和成人试验的高剂量组（n=3）进行第二名患者的给药[11]

文章核心观点 - 公司在TSHA-102临床试验中取得进展,包括在儿童试验中报告初步积极数据,以及在青少年和成人试验中报告低剂量TSHA-102的长期数据 [5][6] - 公司在高剂量队列中给首例患者给药,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [11][13] - 公司计划在2025年上半年报告高剂量队列和低剂量队列的安全性和有效性数据 [14][15] - 公司完成7680万美元的公开增发,预计现金可支持运营至2026年第四季度 [4][19] 根据目录分组总结 TSHA-102临床试验进展 - 在青少年/成人试验的低剂量队列(n=2)中,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性,并在多个临床指标上观察到持续和新的改善 [10] - 在儿童试验的低剂量队列(n=2)中,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性,并在多个临床指标上观察到初步改善 [13] - 公司给高剂量队列(n=3)的首例患者给药,TSHA-102总体耐受性良好,未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [11][13] - 公司计划在2025年上半年报告高剂量队列和低剂量队列的安全性和有效性数据 [14][15] 公司财务状况 - 公司完成7680万美元的公开增发,预计现金可支持运营至2026年第四季度 [4][19] - 2024年第二季度研发费用为1510万美元,较2023年同期下降470万美元,主要由于2023年第二季度支付了给Abeona Therapeutics Inc.的里程碑费用 [16] - 2024年第二季度管理费用为730万美元,较2023年同期增加130万美元,主要由于股份支付费用增加90万美元以及咨询、专业费用等其他费用增加40万美元 [17] - 2024年第二季度净亏损为2090万美元,每股亏损0.09美元,较2023年同期的2460万美元、每股亏损0.38美元有所改善 [18]

DALLAS, June 26, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), a clinical- stage biotechnology company focused on advancing adeno-associated virus (AAV)-based gene therapies for severe monogenic diseases of the central nervous system (CNS), today announced the pricing of an underwritten public offering of 14,361,113 shares of its common stock at a price to the public of $2.25 per share and, in lieu of common stock to certain investors, pre-funded warrants to purchase 18,972,221 shares ...

Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) stock is taking a beating on Wednesday after the gene therapy company announced a proposed public offering for its shares. Taysha Gene Therapies says that it intends to offer up to $75 million worth of TSHA stock in this offering. The company hasn’t nailed down how many shares will be included or what they will be priced at. What we do know is that it also intends to offer pre-funded warrants for certain investors. On top of that, underwriters have a 30-day option to acqu ...

Exhibit 99.1 Taysha Gene Therapies Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update Completed dosing in cohort one (low dose, 5.7x1014 total vg) of REVEAL Phase 1/2 adolescent and adult trial with longer-term data supporting the safety profile and durable response of TSHA-102; enrolled first patient in cohort two (high dose, 1x1015 total vg) with dosing scheduled for Q2 2024 Dosed second pediatric patient in cohort one (low dose, 5.7x1014 total vg) of REVEAL Phase 1/2 pediatric tri ...

文章核心观点 - 公司正在进行一次价值75百万美元的普通股公开发行,同时也将发行预付款认股权证 [1] - 本次发行由Jefferies和Goldman Sachs & Co. LLC担任联席簿记管理人,Cantor也将作为簿记管理人参与 [2] - 本次发行将通过已生效的备用登记表格进行,相关文件将在证券交易委员会网站上公开 [3] 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发用于治疗中枢神经系统严重单基因疾病的腺相关病毒(AAV)基因疗法 [5] - 公司的主要临床项目TSHA-102正在开发用于治疗雷特综合征,这是一种罕见的神经发育障碍,目前没有获批的改善疾病根源的治疗方法 [5] - 公司管理团队在基因疗法的开发和商业化方面拥有丰富经验,并利用自身的制造工艺和临床及商业验证的AAV9载体,努力将治疗方法从实验室快速转化到临床 [5]

文章核心观点 - 公司正在进行一次最高75百万美元的普通股公开发行,同时也将发行预付款认股权证 [1] - 公司拟授予承销商30天的选择权,可额外增发15%的普通股 [1] - 本次发行受市场条件影响,尚不确定是否会完成以及最终规模和条款 [1] 根据目录分别总结 公司概况 - 公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发针对中枢神经系统重症单基因疾病的腺相关病毒(AAV)基因疗法 [5] - 公司的管理团队在基因疗法的开发和商业化方面拥有丰富经验 [5] - 公司利用自身的制造工艺和临床及商业验证的AAV9载体,努力加快从实验室到临床的转化 [5] 本次公开发行 - 本次公开发行由Jefferies和高盛担任联席簿记管理人,Cantor也将作为簿记管理人参与 [2] - 公司已于2021年10月5日向SEC提交了一份有效的基础发行登记表 [3] - 本次发行将通过正式的招股说明书和补充说明书进行 [3] - 本次发行不构成对证券的要约出售或要约收购,在相关州或司法管辖区未经登记或资格认证前,不得进行出售 [4]

Durable improvements across consistent clinical domains in both adult and pediatric patients, including motor skills, communication/socialization, autonomic function, seizures, and an encouraging safety profile seen across adult (up to 52 weeks) and pediatric (up to 22 weeks) patients with different genetic mutation severity Longer-term data from both adult patients showed sustained and new improvements across multiple efficacy measures and clinical domains following the completion of steroid taper (patient ...