股权相关 - 2024年9月27日公司完成公开募股，共发行918,600股普通股、可预筹资金权证购买至多510,000股普通股、普通股购买权证购买至多1,428,600股普通股，总收益约250万美元[111] - 2024年9月6日，4,138股C系列可转换优先股和100,000股D系列可转换优先股转换为27,316股普通股[112] - 2024年7月30日，135,431股C系列可转换优先股转换为35,523股普通股[113] - 2024年11月1日公司向内华达州务卿提交公司章程变更证书，将普通股授权股数提高到3.5亿股[116] 项目资助与资格认定 - 2024年9月16日，公司的THERICEL项目获西班牙政府254万美元资助[114] - 2024年10月16日公司的VCN - 01获欧盟委员会授予孤儿药资格认定用于治疗视网膜母细胞瘤[120] 公司治理 - 2024年10月31日公司股东会议选举了董事、批准会计事务所任命、通过2020年股票激励计划修正案、批准公司章程修正案[115] 临床试验进展 - 2024年10月3日公司SYN - 004的1b/2a期临床试验第二队列审查结果积极[121] - 2024年9月23日公司VIRAGE 2b期临床试验达到92名可评估患者的目标入组人数[125] - VIRAGE 2b期临床试验已达成92名可评估患者的目标入组，30名患者接受了第二剂静脉注射VCN - 01且耐受性良好[134][137] - 2024年5月10日数据显示VCN - 01与脂质体伊立替康联合治疗人类胰腺癌异种移植小鼠有增强的抗肿瘤效果[135] - 2024年5月23日FDA授予VCN - 01与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合用药快速通道指定以改善转移性胰腺导管腺癌患者的无进展生存期和总生存期[135] - 2024年4月23日公布玻璃体内注射VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤1期试验的积极顶线数据[146] - 玻璃体内注射VCN - 01的2个剂量耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为1级或2级[140] - 玻璃体内注射VCN - 01有希望的抗肿瘤活性，4名患者玻璃体内种子密度有明显改善[142] - 截至目前3名患者避免了眼球摘除，其中1名随访4年后仍保留眼球[143] - 在头颈部鳞状细胞癌复发/转移患者中VCN - 01与度伐利尤单抗联合用药的1期试验中不同剂量下的总生存期数据[151] - PDL1 - CPS从基线增加（16/21；p = 0.013），CD8 T细胞从基线增加（12/21；p = 0.007）[152] - 正在进行1期试验评估huCART - meso细胞与VCN - 01联合使用的安全性和可行性[153] - 宾夕法尼亚大学研究人员展示了VCN - 01与huCART - meso细胞联合使用的初步临床安全性和药代动力学数据[154] - 研究可能会测试更高剂量的VCN - 01并探究肿瘤活检[155] - 正在进行评估VCN - 01在高等级脑肿瘤手术切除前静脉注射的1期试验[156] - SYN - 004（ribaxamase）1b/2a期临床试验已完成3个队列中的2个[163] - SYN - 020在1期单剂量递增（SAD）研究中显示出良好的安全性[167] - SYN - 020在1期多剂量递增（MAD）研究中维持良好的安全性[168] - VCN - 01已在多个1期临床试验和2期VIRAGE试验中的142名患者身上使用[130] 药物相关 - SYN - 004（ribaxamase）旨在预防抗生素介导的微生物组损伤等多种潜在治疗结果[159] - 艰难梭菌感染（CDI）2016年在美国的经济成本约为54亿美元[160] - VCN - 01与拓扑异构酶I抑制剂联合使用在治疗人类胰腺癌方面可能提高疗效且毒性可耐受[171] - 在人胰腺小鼠异种移植模型中VCN - 01或脂质体伊立替康单独使用可显著抑制肿瘤生长联合使用效果更佳[173] - VCN - 11含白蛋白结合域病毒对肿瘤细胞的细胞毒性是正常细胞的450倍[177] 专利相关 - 公司拥有超175项美国和国外专利以及超60项美国和国外待批专利[179] - SYN - 004相关专利至少到2031年到期部分相关专利到2035年到期[180] - SYN - 020相关专利预计2038 - 2040年到期[181] 财务相关 - 无形资产与负债 - 公司将无形资产分为两类包括无限期寿命无形资产和商誉[186] - 或有对价负债按收购日估计公允价值计量后续公允价值变动计入综合运营报表[190] 财务相关 - 费用与亏损 - 2024年第三季度末行政费用为230万美元较2023年同期增长986%主要与或有对价变动有关[192] - 2024年第三季度末研发费用为270万美元较2023年同期下降32%[193] - 2024年9月30日止三个月研发总费用为2734美元2023年同期为4006美元[195] - 2024年9月30日止三个月净亏损约770万美元每股6.81美元2023年同期净亏损约330万美元每股4.85美元[198] - 2024年9月30日止九个月一般及行政开支为570万美元较2023年同期增长12%[199] - 2024年9月30日止九个月研发开支为910万美元较2023年同期下降10%[200] - 2024年9月30日止九个月净亏损约2120万美元每股24.47美元2023年同期净亏损约1290万美元每股20.38美元[205] - 2024年9月30日公司累计亏损3.305亿美元[206] 财务相关 - 现金情况 - 2024年9月30日现金及现金等价物为1640万美元较2023年12月31日减少680万美元[207] - 2024年11月初现金约1410万美元预计可支持运营至2025年第三季度[208] - 2023年通过ATM出售普通股8.1万股净收益220万美元2024年9月30日止九个月通过ATM出售56.9万股净收益360万美元及公开发售净收益200万美元[209] - 公司目前现金预计可满足部分项目至2025年第三季度但不足以支持全部计划[211] - 2024年前九个月经营活动使用的现金为1220万美元2023年同期为1250万美元主要用于产品开发且2024年使用现金减少主要因净亏损减少[213] - 2024年前九个月投资活动用于设备购买的现金为1000美元2023年为14.6万美元[214] - 2024年前九个月融资活动提供的现金为550万美元2023年同期为210万美元[215] - 2024年前九个月市场发售普通股56.9万股收益360万美元[215] - 2024年前九个月公开发售91.86万股普通股及附带认股权证收益200万美元[215] - 2023年前九个月市场发售普通股8.1万股收益220万美元[215] 财务相关 - 其他财务情况 - 截至2024年9月30日公司无表外安排[216] - 截至2024年9月30日公司无重大融资租赁[218] - 公司现金及现金等价物主要为国债投资[220] - 公司不进行利率变化的对冲活动[220]

临床试验进展 - VIRAGE的2b期试验在第三季度完成92名可评估患者入组[1][3] - SYN - 004的1b/2a期试验第2组成功完成[9] - SYN - 004的1b/2a期试验数据安全监测委员会建议继续进行第3组研究[10] - VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤获欧盟委员会孤儿药资格认定[6] - VCN - 01治疗视网膜母细胞瘤获美国FDA罕见儿科疾病认定[6] 财务费用情况 - 2024年第三季度末一般和管理费用为230万美元较2023年同期增长986%[11] - 2024年第三季度末研发费用为270万美元较2023年同期下降32%[12] - 2024年9月总运营成本和费用为7887千美元2023年9月为4218千美元[19] 资产减值情况 - 2024年第三季度末公司普通股市场价格持续下跌导致无形资产减值130万美元商誉减值150万美元[13] 其他收入情况 - 2024年第三季度末其他收入为16.1万美元较2023年同期下降[14] 现金及等价物情况 - 2024年9月30日现金和现金等价物总计1640万美元较2023年12月31日减少[15] - 2024年9月30日现金及现金等价物为16409美元2024年12月31日为23177美元[18] 资产负债情况 - 2024年9月30日总资产为40108美元2024年12月31日为55219美元[18] - 2024年9月30日总负债为15473美元2024年12月31日为15522美元[18] 盈利亏损情况 - 2024年9月净亏损7726美元2023年9月为3303美元[19] - 2024年9月净亏损每股基本和稀释为6.81美元2023年9月为4.85美元[19] - 2024年9月加权平均已发行股票数为1134391股2023年9月为681708股[19] - 2024年9月综合总亏损为6905美元2023年9月为4005美元[19]

ROCKVILLE, Md., Oct. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Theriva Biologics (NYSE American: TOVX), ("Theriva" or the "Company"), a clinical-stage company developing therapeutics designed to treat cancer and related diseases in areas of high unmet need, today announced that the European Commission has adopted the European Medicines Agency (EMA) recommendation to grant orphan medicinal product designation to lead clinical candidate VCN-01, Theriva's systemic, selective, stroma-degrading oncolytic adenovirus, for the ...

文章核心观点 - 公司正在进行一次"合理最大努力"的公开发行,发行1,428,600股普通股(或等值的预付款认股权证)和1,428,600份认股权证,每股发行价格为1.75美元,每份认股权证的行使价格为2.00美元[1][2] - 公司预计将获得约2.5百万美元的总毛收益,扣除配售代理费用和其他发行费用后的净收益将用于营运资金和一般公司用途,包括研发和生产规模扩大[2] - 公司可能会使用部分净收益投资或收购其他产品、业务或技术,但目前没有任何相关承诺或协议[2] - A.G.P./Alliance Global Partners担任本次发行的唯一配售代理[2] 公司概况 - 公司是一家多元化的临床阶段公司,专注于开发治疗癌症和相关疾病的治疗方案[5] - 公司的主要候选药物包括: 1) VCN-01,一种旨在选择性和积极地在肿瘤细胞中复制,并降解肿瘤基质屏障的溶瘤腺病毒[5] 2) SYN-004(ribaxamase),旨在降解静脉注射β-内酰胺类抗生素,以防止肠道菌群损害,从而减少严重的急性移植物抗宿主病的发生[5] 3) SYN-020,一种重组的肠道碱性磷酸酶口服制剂,用于治疗局部胃肠道和全身性疾病[5]

ROCKVILLE, Md., Sept. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX), ("Theriva" or the "Company") a diversified clinical-stage company developing therapeutics designed to treat cancer and related diseases in areas of high unmet need, today announced that the THERICEL project has been awarded funding of €2.28 million from the National Knowledge Transfer Program of the Spanish government's Ministry of Science, Innovation & Universities to support a collaboration between the Company and ...

ROCKVILLE, Md., Aug. 16, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Theriva Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), a diversified clinical-stage company developing therapeutics designed to treat diseases in areas of high unmet need, announced today a reverse stock split of its issued and outstanding common stock, par value $0.001 per share, at a ratio of one (1) share of common stock for every twenty five (25) shares of common stock, effective as of 12:01 a.m. (Eastern Time) on August 26, 2024 (the "Effective Date"). The Comp ...

临床试验进展 - 公司正在进行一项针对转移性胰腺导管腺癌患者的第2b期临床试验,评估静脉注射VCN-01联合标准化疗(吉西他滨/白蛋白紫杉醇)作为一线治疗的疗效[170] - VCN-01已在多项第1期临床试验中评估,包括单独使用或联合化疗治疗胰腺癌、结直肠癌等实体瘤[169] - VCN-01在第1期临床试验中显示良好的安全性和耐受性,为VCN-01进入第2期临床试验奠定了基础[169] - 公司正在准备第1期临床试验的临床研究报告,包括VCN-01联合durvalumab治疗复发/转移性头颈鳞状细胞癌,以及单独使用VCN-01治疗视网膜母细胞瘤[168] - 公司进入临床试验协议,开展VCN-01联合durvalumab的1期临床试验,评估安全性、耐受性和最大耐受剂量[182] - 临床试验共入组20例患者,中位4线治疗,其中6例联合给药组和12例序贯给药组可评估疗效[183] - 联合给药组10.4个月总生存期,序贯给药组15.5个月和17.3个月总生存期,61.1%患者存活超过12个月[184] - 观察到VCN-01复制和血清透明质酸酶水平持续升高超过6周,肿瘤样本中CD8 T细胞增加和PD-L1表达上调[185,186] - 与总生存期呈正相关的是肿瘤PD-L1表达水平和CD8 T细胞浸润[186] - 公司与宾夕法尼亚大学合作,开展VCN-01联合huCART-meso细胞的1期临床试验,评估安全性和可行性[187,188] - 公司与利兹大学合作,开展静脉给予VCN-01治疗复发性高级别脑瘤的1期临床试验,评估VCN-01是否能穿透血脑屏障[192,193] 临床前研究结果 - VCN-01在小鼠胰腺癌模型中联合脂质体伊立替康显示增强的抗肿瘤作用,支持VCN-01与一线胰腺癌化疗方案联用的潜力[160] - VCN-01单独或联合其他治疗用于难治性癌症具有潜力,因其可静脉给药并选择性复制于肿瘤细胞[165] - VCN-01联合拓扑异构酶抑制剂(如脂质体伊立替康)在体内外显示出协同抗肿瘤作用,毒性可控[207-211] - 公司正在开发下一代带有白蛋白结合域的肿瘤溶解病毒VCN-X,以提高病毒在体内的循环动力学和肿瘤靶向性[212-215] 知识产权保护 - 公司拥有超过130项美国和海外专利,以及55项美国和海外专利申请,为各项技术提供了广泛的知识产权保护[216-219] 监管进展 - 公司获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗胰腺癌[159] - FDA授予VCN-01快速通道资格,用于联合化疗治疗转移性胰腺腺癌[159] - 公司获得独家全球许可和相关专利,用于治疗复发性视网膜母细胞瘤的儿童患者[179] 其他资产进展 - 公司正在探索SYN-004(ribaxamase)和SYN-020资产的价值创造选择,包括出许可或合作[194] - SYN-004(ribaxamase)旨在降解肠道中的某些静脉用β-内酰胺类抗生素,维持肠道菌群平衡,预防耐药菌感染和移植物抗宿主病[195,196] - SYN-004 (ribaxamase)的1b/2a期临床试验Cohort 1的安全性和药代动力学数据已在2023年Tandem Meetings和ECCMID会议上公布[201] - SYN-020是一种质量可控的牛肠道碱性磷酸酶(IAP)重组版本,可口服给药,有望用于缓解放疗引起的肠道损伤等适应症[202] - SYN-020的1期单剂量递增(SAD)研究已完成,结果显示该药物安全性良好,耐受性佳,所有剂量水平均未出现不良事件[203] - SYN-020的1期多剂量递增(MAD)研究也已完成,结果显示该药物在所有剂量水平上均保持良好的安全性和耐受性[204] - 公司曾与麻省总医院达成合作,获得使用IAP维护肠道和微生态健康的相关知识产权许可选择权,但该选择权已于2024年7月1日到期未行使[205] - SYN-020的1期临床数据将支持该药在放射性肠炎、NAFLD、celiac病等适应症的进一步开发[206] 财务状况 - 公司在2024年6月30日前进行了商誉减值测试,认定商誉存在减值迹象,并对账面价值为5.5百万美元的商誉计提了4.0百万美元的减值准备[236] - 公司在2024年6月30日前进行了商誉减值测试,认定在研发项目(IPR&D)未发生减值[236] - 公司2024年6月30日前后6个月的研发费用分别为3.0百万美元和6.4百万美元,主要用于VCN-01、ribaxamase和SYN-020等产品的临床试验[232][241] - 公司2024年6月30日前后6个月的管理费用分别为1.5百万美元和3.4百万美元,主要包括员工薪酬、咨询费、审计费等的下降[231][240] - 公司2024年6月30日前后6个月的其他收益分别为17.2万美元和40万美元,主要为利息收入[237][246] - 公司2024年6月30日前后6个月的净亏损分别为8.3百万美元和13.5百万美元[238][247]

临床试验进展 - 预计在2024年第三季度完成VIRAGE第2b期临床试验的患者入组[2] - 正在进行VIRAGE第2b期临床试验,评估VCN-01联合标准化疗(吉西他滨/白蛋白紫杉醇)作为转移性胰腺导管腺癌一线治疗,计划入组92例可评估患者[7] 药物获批情况 - 获得美国FDA的快速通道指定(FTD)用于治疗转移性胰腺导管腺癌[8] - 获得美国FDA的罕见儿童疾病指定(RPDD)用于治疗视网膜母细胞瘤[10] - 美国FDA和欧洲药品管理局此前已授予VCN-01治疗胰腺导管腺癌的孤儿药资格[8] - 如果VCN-01治疗视网膜母细胞瘤的生物制品许可申请获FDA批准,公司可能有资格获得优先审评券[11] 其他临床试验 - 正在进行SYN-004(ribaxamase)预防异基因造血干细胞移植患者急性移植物抗宿主病的第1b/2a期临床试验的第二组患者给药和安全随访[11] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有1660万美元现金,预计可提供至2025年第二季度的运营资金[5] - 公司总资产为42,390千美元[27] - 公司总股东权益为25,900千美元[26] - 公司一般及行政费用为3,401千美元[29] - 公司研发费用为6,412千美元[29] - 公司计提了4,068千美元的商誉减值[29] - 公司净亏损为13,481千美元[32] - 公司每股基本和稀释亏损为0.74美元[33] - 公司本期加权平均股数为18,270,725股[34] - 公司本期外币折算损失为741千美元[35] - 公司本期综合亏损为14,222千美元[35] 研发费用 - 研发费用将随着VIRAGE试验继续入组、VCN-01视网膜母细胞瘤项目推进、VCN-01 GMP生产活动扩大以及其他临床前和发现项目的持续支持而增加[14]

文章核心观点 - 美国FDA授予公司的VCN-01用于治疗视网膜母细胞瘤的罕见儿童药物指定[1][2][3] - VCN-01是一种全身性的选择性肿瘤溶解腺病毒,可以多方面抑制肿瘤生长[5] - 公司正在与医生和监管机构密切合作,优化VCN-01在儿童晚期视网膜母细胞瘤中的临床开发策略[2] - 最近一项针对复发性视网膜母细胞瘤的I期临床试验结果显示积极[2] 行业概况 - 视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼部肿瘤,每年在美国约有200-300例新发病例[4] - 保存生命和避免失明等严重后果仍然是一大挑战[4] - 在资源匮乏的国家,儿童视网膜母细胞瘤患者更容易失去眼睛并死于转移性疾病[4] 公司概况 - 公司是一家多元化的临床阶段生物制药公司,专注于开发治疗癌症和相关疾病的新药[6][7] - 公司的主要产品包括VCN-01、SYN-004和SYN-020,涉及多种适应症[6][7] - 如果VCN-01获批上市,公司可能有资格获得优先审评券[3] - 公司目前现金储备可提供到2025年第一季度的运营资金[8]

ROCKVILLE, Md., July 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Theriva™ Biologics, Inc. (NYSE American: TOVX), a diversified clinical-stage company developing therapeutics designed to treat cancer and related diseases in areas of high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Rare Pediatric Drug Designation (RPDD) for VCN-01 for the treatment of retinoblastoma. VCN-01, Theriva's lead product candidate, is a systemic, selective, stroma-degrading oncolytic adenovirus. Previously, ...