脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗 - 公司正在进行 SMA 关键 III 期 SAPPHIRE 试验，预计在 2024 年第四季度报告试验结果[2] - TOPAZ 延长研究显示非行走 SMA 患者长期使用 apitegromab 可持续获得临床获益，安全性良好，患者保留率超过 90%[3] - 公司是唯一在脊髓性肌萎缩症(SMA)中展示肌肉靶向治疗临床验证性证据的公司[28] 肥胖和体重管理 - EMBRAZE II 期临床试验提前入组，预计 2025 年第二季度报告结果[4] - SRK-439 前临床数据支持其在 GLP-1 受体激动剂治疗后有助于保持肌肉量和改善体成分[5] - SRK-439是一种新型的前临床研究的肌肉生长抑素抑制剂，具有高亲和力且特异性强[24][25] - SRK-439有望通过保持瘦肉量来支持更健康的体重管理[25][26] - 公司计划于 2025 年提交 SRK-439 用于治疗肥胖的IND申请[15] - 公司正在开展一项名为EMBRAZE的随机双盲安慰剂对照II期临床试验，评估apitegromab在超重或肥胖成人中的疗效、安全性和药代动力学[23] 财务状况 - 公司现金和现金等价物约 1.905 亿美元，预计可为公司运营和资本支出提供资金支持到 2025 年下半年[18] - 公司在2024年第二季度的研发费用为4237.3万美元，同比增长57.7%[35] - 公司在2024年第二季度的一般及行政费用为1712.5万美元，同比增长40.1%[35] - 公司在2024年上半年的总运营费用为11791.7万美元，同比增长48.1%[36] - 公司在2024年上半年的净亏损为11536.1万美元，同比增长49.2%[36] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券余额为19049.4万美元[39] - 公司在2024年6月30日的总资产为22686.5万美元[39] 公司发展战略 - 公司正在推进肌肉靶向肌肉抑制素抑制项目，巩固其在 TGF-beta 超家族生物学领域的全球领导地位[7] - 公司期待在 2025 年实现 apitegromab 商业化上市[10] - ONYX 开放标签延长研究正在进行，90%以上的 TOPAZ 研究患者已转入该研究[13]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为93,372千美元[19] - 公司2024年6月30日的总资产为226,865千美元[19] - 公司2024年6月30日的总负债为93,245千美元[19] - 公司2024年6月30日的总股东权益为133,620千美元[19] - 公司于2023年6月30日持有现金及现金等价物186,141,000美元[52] - 公司于2023年12月31日持有现金及现金等价物270,612,000美元[54] - 公司于2023年6月30日持有可供出售的有价证券97,122,000美元[58] - 公司于2023年12月31日持有可供出售的有价证券178,083,000美元[61] - 公司于2023年6月30日和2023年12月31日的应付账款和应计费用的账面价值与公允价值相近[56] - 公司于2023年6月30日和2023年12月31日的债务的账面价值与公允价值相近[57] - 公司于2023年6月30日和2023年12月31日的预付费用和其他资产分别为8,643,000美元和8,256,000美元[65] - 公司于2023年6月30日和2023年12月31日的其他长期资产分别为3,797,000美元和4,417,000美元[67] - 公司于2023年6月30日和2023年12月31日的应计费用分别为21,886,000美元和20,449,000美元[70] - 公司于2023年6月30日拥有984,663股限制性股票单位[78] 经营业绩 - 公司2024年第二季度的研发费用为42,373千美元[21] - 公司2024年第二季度的一般及管理费用为17,125千美元[21] - 公司2024年第二季度的净亏损为58,508千美元[21] - 公司2024年第二季度的每股基本和稀释亏损为0.60美元[21] - 公司2024年第二季度的其他综合收益(损失)为(4)千美元[22] - 公司2024年第二季度的综合亏损为58,512千美元[22] - 公司在2024年上半年录得净亏损1.154亿美元，较2023年同期增加[41] - 公司2024年上半年经营活动产生的现金流出为9,898.1万美元,较2023年同期增加[41] - 研发费用增加5,100万美元或51.0%，主要由于外部研发成本增加1,834万美元以及内部研发成本增加1,052万美元[135][137] - 外部研发成本增加主要包括：apitegromab项目成本增加1,712万美元、SRK-181项目成本减少166万美元、其他早期项目成本增加288万美元[135][136] - 内部研发成本增加主要由于员工薪酬福利增加，包括工资、奖金、税费和股权激励费用[137] - 一般管理费用增加950万美元或41.2%，主要由于员工相关成本和咨询服务费用增加[139] 现金流与融资 - 公司现金及现金等价物和受限现金总额为9,577.9万美元，较2023年6月30日下降[46] - 现金及现金等价物和有价证券总额从2023年12月31日的2.799亿美元减少至2024年6月30日的1.905亿美元[142][143] - 公司通过多次股权融资获得了大量资金，包括2023年10月的9,240万美元公开发行、2022年6月的19,530万美元私募配售以及2020年11月的21,590万美元公开发行[145][146][147] - 公司预计现有现金及现金等价物和有价证券将可为运营和资本支出提供资金支持至2025年下半年[159] - 公司需要持续依靠外部融资来实现业务目标，但未来融资可能存在不确定性[161,164,165] - 公司将通过股权融资、债务融资、合作等方式筹集资金，但这可能会稀释现有股东权益或限制公司的经营活动[164,165] 产品研发 - 公司正在进行SAPPHIRE III期临床试验以评估其主要产品候选药物apitegromab的疗效和安全性[33] - 公司计划于2025年提交SRK-439的新药申请，用于治疗肥胖等代谢性疾病[34] - 公司正在进行DRAGON I期临床试验,评估SRK-181联合PD-(L)1抑制剂治疗难治性实体瘤[35] - 公司正在努力拓展新的治疗领域,包括神经肌肉疾病、代谢性疾病、肿瘤、纤维化和缺铁性贫血[36] - 公司正在开展SAPPHIRE关键性III期临床试验,评估其主要产品候选药物apitegromab治疗II型和III型脊髓性肌萎缩症(SMA)的疗效和安全性,预计2024年第四季度公布试验结果[106] - apitegromab在TOPAZ II期临床试验中显示了持续的临床获益和良好的安全性,90%以上的非行走型II型和III型SMA患者在接受SMN疗法的同时继续使用apitegromab治疗[107] - 公司正在开发一种新的抗肌肉生长抑制素单克隆抗体SRK-439,用于治疗代谢性疾病,包括肥胖,计划于2025年提交IND申请[108] - 公司启动了EMBRAZE II期临床试验,评估apitegromab在接受GLP-1 RA治疗的肥胖人群中保持肌肉量的疗效,预计2025年第二季度公布结果[108] - 公司认为apitegromab有潜力成为首个针对SMA患者接受SMN疗法时改善运动功能的肌肉靶向疗法[109] - 公司已获得FDA的快速通道、罕见儿童疾病和孤儿药指定,以及EMA的PRIME和孤儿药指定,用于开发apitegromab治疗SMA[107] - 公司正在开发SRK-181,这是一种高度选择性的潜在TGFβ激活抑制剂,用于治疗对checkpoint抑制剂治疗产生

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM _ TO _ COMMISSION FILE NUMBER 001-38501 ______________________________________________ SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION (Exact name of registrant as sp ...

Exhibit 99.1 Scholar Rock Reports First Quarter 2024 Financial Results and Highlights Business Progress - On track to report topline data from pivotal Phase 3 SAPPHIRE trial in patients with Spinal Muscular Atrophy in 4Q 2024 - Initiating Phase 2 proof-of-concept trial evaluating apitegromab in obesity in June 2024 - Updated SRK-181 clinical data selected for oral presentation at American Society of Clinical Oncology (ASCO) - New SRK-439 preclinical data selected for oral presentation at American Diabetes A ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Fiscal Year Ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period from to Commission File Number: 001-38501 SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION (Exact name of Registrant as specified in its charter) Delaware 82-3750435 ...

Scholar Rock Holding Corporation (NASDAQ:SRRK) Q3 2023 Earnings Conference Call November 7, 2023 8:00 AM ET Company Participants Rushmie Nofsinger - Vice President, Investor Relations & Corporate Affairs Jay Backstrom - Chief Executive Officer Mo Qatanani - Head of Research. Ted Myles - Chief Operating Officer & Chief Financial Officer Conference Call Participants Michael Yee - Jefferies Allison Bratzel - Piper Sandler Tessa Romero - JPMorgan Srikripa Devarakonda - Truist Securities Etzer Darout - BMO Capit ...

Scholar Rock Q3 Business Update November 7, 2023 Forward-Looking Statements Various statements in this presentation concerning the future expectations, plans and prospects of Scholar Rock, Inc. (“Scholar Rock”), including without limitation, Scholar Rock’s expectations regarding its strategy, its product candidate selection and development timing, including timing forthe initiation of and reporting results from its preclinical studies and clinical trials for SRK-439, apitegromab, SRK-181, and other product ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM _ TO _ COMMISSION FILE NUMBER 001-38501 ______________________________________________ SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION (Exact name of registrant a ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM _ TO _ COMMISSION FILE NUMBER 001-38501 ______________________________________________ SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION (Exact name of registrant as spe ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM _ TO _ COMMISSION FILE NUMBER 001-38501 ______________________________________________ SCHOLAR ROCK HOLDING CORPORATION (Exact name of registrant as sp ...