产品信息 - Ganaxolone是一种正向变构GABAA受体调节剂，旨在治疗癫痫症状[4] - Ganaxolone旨在调节突触和外突触GABAA受体，以平静过度兴奋的神经元[4] - Ganaxolone通过增加抑制性调节，增强双重抑制信号传导[14] - ZTALMY®在CDD中获得FDA批准，具有显著推进癫痫治疗的潜力[18] 业绩展望 - 预计2024年全年净产品收入将达到3300万至3500万美元[38] - 预计在2025年4月提交美国sNDA，并请求优先审查[86] - 预计在2024年第四季度初发布顶线数据[86] - 预计在2025年第四季度提交IND[136] 患者反馈 - 患者中最常见的不良事件包括嗜睡、嗜睡和疲劳，有17.4%的患者因不良事件而停药，总停药率为26%[73] - 74%的患者报告了与嗜睡相关的不良事件，52%的患者需要剂量调整[73] - 在试验中报告了一起与治疗相关的严重不良事件——癫痫[73] 公司财务 - ZTALMY®在2024年第二季度实现净产品收入800万美元，同比增长87%[37] - 在2024年第一季度，ZTALMY商业投资实现盈利，提前于原定目标[39] - Marinus Pharmaceuticals在2024年上半年的ZTALMY净收入为1550万美元，全年预期为1750-1950万美元[178]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度ZTALMY产品收入为8百万美元,同比增长87% [66] - 第二季度BARDA收入为0.1百万美元,同比下降 [67] - 研发费用为20.9百万美元,同比下降 [68] - 销售、一般及管理费用为16.7百万美元,同比增加 [69] - 重组费用为2百万美元 [70] - 现金及现金等价物为64.7百万美元,预计现金可持续到2025年第二季度 [63] 各条业务线数据和关键指标变化 - ZTALMY在CDD适应症的商业化进展良好,活跃患者数量达到约200人 [25] - ZTALMY在CDD适应症的第二季度收入为8百万美元,同比增长超过85% [25] - 公司预计2024年全年ZTALMY收入将达到33-35百万美元 [65] - ZTALMY患者留存率高,超过70%的患者自上市以来一直在服药 [27] - 公司正在采取多项措施进一步提升ZTALMY在CDD市场的影响力 [30][31] 各个市场数据和关键指标变化 - ZTALMY已获得中国批准,成为CDD适应症首个获批的治疗药物,预计2025年第一季度在中国上市 [10][11] - 公司已与欧洲、中国、MENA和俄罗斯等地区建立商业合作和分销协议,计划在获得当地监管批准前通过名患计划提供ZTALMY [12][13] - 公司正在寻找日本合作伙伴,计划于2025年上半年完成 [15] - 公司预计全球CDD患者群体将为ZTALMY带来重要的商业机会 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在扩大ZTALMY的制造产能,以满足预期的需求增长 [14] - 公司正在为ZTALMY在TSC适应症的潜在上市做准备,计划于2025年第四季度实现上市 [19][32] - 公司正在评估ZTALMY在其他罕见癫痫性脑病(DEE)如LGS的潜力,计划于2025年上半年启动临床试验 [50][51] - 公司正在开发ZTALMY的二代产品,以优化药代动力学参数 [52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ZTALMY在TSC适应症的III期试验结果持乐观态度,认为可以复制并加速CDD市场的成功 [38] - 公司预计ZTALMY在TSC适应症上市后的12-18个月内即可实现公司整体盈利 [19] - 公司认为ZTALMY的独特GABA作用机制有利于在TSC治疗算法中的定位 [36] 其他重要信息 - 公司成功挑战Ovid公司的IV ganaxolone专利,PTAB裁定该专利全部无效 [21] - 公司将于9月20日举办投资者和分析师活动,重点介绍口服药品业务 [20] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Charles Duncan 提问** 询问ZTALMY在CDD适应症的新患者增长情况以及患者留存率 [77][78] **Scott Braunstein 和 Lisa Lejuwaan 回答** 公司在CDD适应症上市两年来保持了稳定的新患者增长,患者留存率也保持在70%以上,与临床试验结果一致 [78][79][80][81] 问题2 **Joseph Thome 提问** 询问TrustTSC III期试验患者特征与公司之前II期试验的差异,以及对III期试验成功的影响 [97][98] **Scott Braunstein 和 Joseph Hulihan 回答** III期试验患者基线特征如更高的发作频率和更多既往治疗失败药物有利于最小化安慰剂效应,提高成功概率 [99][100][101][102][103][104][105] 问题3 **Douglas Tsao 提问** 询问IV ganaxolone在RAISE试验中的结果分析,特别是不同试验中心的差异 [125][126][127][128][129][130][131] **Scott Braunstein 和 Joseph Hulihan 回答** 大型试验中心的结果更好,反映了医生实践模式的差异,公司将与FDA讨论更合适的疗效评价指标 [126][127][128][129][130][131]

文章核心观点 - 公司在2024年第二季度的亏损为每股0.60美元,略高于市场预期的0.59美元亏损 [1] - 公司营收为8.06百万美元,低于市场预期的9.06百万美元 [3] - 公司股价自年初以来下跌约88.7%,远低于标普500指数12.1%的涨幅 [5] - 分析师对公司未来业绩预期持悲观态度,给予公司"卖出"评级 [9] 公司表现 - 公司2024年第二季度亏损为每股0.60美元,略高于市场预期的0.59美元亏损 [1] - 公司营收为8.06百万美元,低于市场预期的9.06百万美元,但同比增长32.6% [3] - 公司过去4个季度仅有1次超出市场EPS预期 [2] - 公司过去4个季度仅有1次超出市场营收预期 [3] 行业表现 - 公司所属的医药行业目前在250多个扎克斯行业中排名前35% [11] - 扎克斯研究显示,排名前50%的行业相比排名后50%的行业,业绩表现会好2倍以上 [11] - 另一家同行业公司MediWound预计2024年第二季度亏损0.42美元,同比下降520% [13] - MediWound预计2024年第二季度营收为5.07百万美元,同比增长6.3% [13]

产品批准和商业化 - 公司获得FDA和欧盟委员会批准,ZTALMY®(ganaxolone)口服悬液可用于治疗2岁及以上患有CDKL5缺失症(CDD)相关癫痫发作的患者[157][162][163] - 公司与Orion公司签有独家合作协议,Orion将负责ZTALMY在欧洲的商业化,预计于2024年下半年在欧洲部分国家启动上市[157][162] - 公司与Tenacia公司签有合作协议,负责ZTALMY在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化[157] - 公司已获FDA批准上市ZTALMY用于治疗CDD相关癫痫发作，正在执行上市计划[168,169,170] - 公司估计美国CDD患者人群约2000名儿童，正在加强市场准入和销售团队[171,172] - 公司已与专业药房和专业分销商建立供应链网络，为患者提供ZTALMY[173,174] - 公司持续完善内部能力和流程以支持商业化运营[175,176] - 公司已获得中国NMPA批准上市ganaxolone治疗CDD相关癫痫[184] - 公司第三季度推出首个获FDA批准的产品ZTALMY，主要销售给Orsini专科药房[217] - 公司在2024年第二季度和2023年同期相比,ZTALMY产品收入分别增长至800万美元和420万美元,增长主要由于患者人数增加[247] 研发管线 - 公司正在开发静脉注射(IV)型ganaxolone用于治疗难治性持续性癫痫状态(RSE),最新的III期RAISE试验取得了部分积极结果,公司将与FDA讨论后续发展计划[159] - 公司正在开发ganaxolone治疗其他罕见遗传性癫痫,包括结节性硬化症(TSC),III期TrustTSC试验预计于2024年第四季度上半年公布结果[158] - 公司正在开发ganaxolone口服产品,预计2025年下半年完成IND研究,2025年底提交IND申请,2026年初启动1期临床试验[196] - 公司正在评估Ovid公司的三项与治疗持续性癫痫持续状态(SE)相关的专利,并已就其中一项专利提起专利无效审查[206][207][208][209][210] - 公司已获得两项与治疗SE相关的专利,并正在应对Ovid公司对其中一项专利的挑战[205][212] - 公司与BARDA签订合同获得最高5100万美元资助用于IV给药的甘沙罗酮的开发[221,222,223,224] - 公司研发费用主要用于甘沙罗酮的临床试验和生产[237,238,239,240] - 公司在2024年第二季度和2023年同期相比,研发费用分别为2089.7万美元和2141.2万美元,主要由于CDD、RSE和TSC项目的研发活动变化[250,251,252,253,255] 专利和知识产权 - 公司拥有涵盖治疗CDD的ganaxolone相关专利和专利申请，专利保护期从2026年至2042年[167] - 公司已获得用于治疗癫痫性脑病(LGS)的ganaxolone产品的专利[197] 融资和现金流 - 公司在2024年第二季度实施了成本削减措施,预计可为公司的运营费用和资本支出提供资金支持,直至2025年第二季度[150] - 公司已获得FDA的罕见儿童疾病优先审评券,并于2022年8月以1.1亿美元的价格出售[164] - 公司与Purdue公司就优先审评券的收益分成达成了4百万美元的和解[164] - 公司于2023年9月通过股权融资获得净收益2590万美元[268] - 公司于2024年6月与Purdue达成协议,支付400万美元以解决之前的纠纷[267] - 公司于2022年10月获得了32.5百万美元的Sagard融资[276] - 公司与Sagard签订了收益权融资协议,约定公司向Sagard支付季度付款,直至2026年6月30日支付总额达到投资额的190%[277,278] - 公司与BARDA签订合同,获得最高达51百万美元的资金支持,用于IV型甘乐酮的临床试验和生产放大等[280,283] - 公司于2022年11月和12月完成了6.45亿美元的股权融资[284] - 公司于2020年7月与JMP证券签订了75百万美元的ATM融资协议,截至2024年6月30日尚有48.6百万美元可用[285] - 公司2024年上半年经营活动现金流出6830万美元,主要是由于经营费用增加和重组成本[286] - 公司预计现有现金和现金等价物可为运营提供资金支持至2025年第二季度[291] 合作伙伴 - 公司与Orion公司签有独家合作协议,Orion将负责ZTALMY在欧洲的商业化,预计于2024年下半年在欧洲部分国家启动上市[157][162] - 公司与Tenacia公司签有合作协议,负责ZTALMY在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化[157] - 公司正在与NovaMedica和Biologix合作在其他地区推广甘沙罗酮[236] - 公司与Orion签订合作协议获得2960万美元的预付款，未来还有最高9700万欧元的里程碑付款[226,227] - 公司与Tenacia签订合作协议获得1000万美元的预付款，未来还有最高2.56亿美元的里程碑付款[229,230,231] 财务表现 - 公司在2024年上半年实现了ZTALMY的销售收入8百万美元和15.5百万美元,分别较2023年同期的4.2百万美元和7.6百万美元有大幅增长[162] - 公司在2024年第二季度和2023年同期相比,联邦合同收入分别下降至10万美元和180万美元,主要由于2023年期间发生的与新供应商验证相关的费用,以

ZTALMY®(ganaxolone)商业化和临床开发 - 公司第二季度ZTALMY®(ganaxolone)净产品收入为800万美元，同比增长87%[6] - 公司预计2024年全年ZTALMY净产品收入将达到3300万至3500万美元之间[7] - 公司正在扩大ZTALMY的生产能力,为CDD适应症的全球推广以及潜在的TSC适应症拓展做准备[14] - 公司正在积极推进ZTALMY的商业化和营销计划[26] - 公司预计ZTALMY将为医生和患者带来潜在的临床获益[26] 临床试验进展 - 公司已完成III期TrustTSC试验的患者入组,预计将于2024年第四季度上半年获得试验结果[9] - 公司已完成III期RAISE试验的静脉用ganaxolone治疗难治性持续性癫痫持续状态的试验,并计划与FDA进行会议讨论后续步骤[11] - 公司正在进行ganaxolone的临床开发计划,包括临床试验的招募和监管沟通[26] 全球市场拓展 - 公司已在中东北非、加拿大和俄罗斯启动ZTALMY的命名患者获取计划,预计将于2024年第三季度获得海外收入[7] - 公司在中国获得ZTALMY用于CDKL5缺失症的批准,预计将于2025年初进行商业化推广[7] - 公司正在与战略合作伙伴合作,并计划继续扩大全球市场准入[26] 专利和知识产权 - 公司已完成对Ovid Therapeutics针对静脉用ganaxolone治疗持续性癫痫持续状态的专利的异议申请,专利审判和上诉委员会裁定所有剩余权利要求均不可专利[14] 成本控制和现金管理 - 公司预计通过成本削减计划,2024年下半年的销售、管理及研发费用将从上半年的8030万美元降至5500万至6000万美元之间[14] - 公司预计现金及现金等价物将足以支持运营开支和资本支出需求至2025年第二季度[14] - 公司正在采取成本控制措施以延长现金储备[28] 未来发展计划 - 公司正在开发创新的癫痫治疗药物ZTALMY®(ganaxolone)口服悬液剂,该药物已于2022年在美国获得FDA批准上市[25] - 公司预计未来将开发新的制剂和前药候选化合物[26] - 公司对ganaxolone在多个适应症中的安全性、有效性和治疗潜力持乐观态度[26] 风险和不确定性 - 公司面临一些不确定性和风险,包括市场接受度、监管审批、临床试验进展等[27,28] - 公司需要额外的资金支持临床开发和商业化计划[28]

NEW YORK, Aug. 5, 2024 /PRNewswire/ -- The Gross Law Firm issues the following notice to shareholders of Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MRNS).Shareholders who purchased shares of MRNS during the class period listed are encouraged to contact the firm regarding possible lead plaintiff appointment. Appointment as lead plaintiff is not required to partake in any recovery.CONTACT US HERE:https://securitiesclasslaw.com/securities/marinus-pharmaceuticals-inc-loss-submission-form/?id=93530&from=4CLASS PERIO ...

文章核心观点 - 马里努斯制药公司(Marinus Pharmaceuticals, Inc.)的证券投资者在2021年3月17日至2024年5月7日期间购买了公司证券,可能有资格获得赔偿[2][3][5] - 根据诉讼,公司在该期间内做出了虚假和/或误导性陈述,并未披露RAISE试验未能达到提前停止标准的风险,以及这可能导致公司停止单独的RAISE II期3试验[5] 根据相关目录分别进行总结 诉讼背景 - 罗森律师事务所代表马里努斯制药公司证券投资者提起集体诉讼[2][4][6] - 投资者需在2024年8月5日之前提出成为首席原告人的申请[4][7] - 首席原告人将代表其他集体成员指导诉讼[4] 诉讼内容 - 公司在该期间内做出了虚假和/或误导性陈述,未披露RAISE试验未能达到提前停止标准的风险,以及这可能导致公司停止单独的RAISE II期3试验[5] - 当真实情况被披露时,投资者遭受损失[5]

Faruqi & Faruqi, LLP Securities Litigation Partner James (Josh) Wilson Encourages Investors Who Suffered Losses Exceeding $50,000 In Marinus To Contact Him Directly To Discuss Their Options If you suffered losses exceeding $50,000 in Marinus stock or options between March 17, 2021 and May 7, 2024 and would like to discuss your legal rights, call Faruqi & Faruqi partner Josh Wilson directly at 877-247-4292 or 212-983-9330 (Ext. 1310). You may also click here for additional information: www.faruqilaw.com/MRNS ...

NEW YORK, July 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Levi & Korsinsky, LLP notifies investors in Marinus Pharmaceuticals, Inc. ("Marinus" or the "Company") (NASDAQ: MRNS) of a class action securities lawsuit. CLASS DEFINITION: The lawsuit seeks to recover losses on behalf of Marinus investors who were adversely affected by alleged securities fraud between March 17, 2021 and May 7, 2024. Follow the link below to get more information and be contacted by a member of our team: https://zlk.com/pslra-1/marinus-pharmaceuti ...

文章核心观点 - 马里努斯制药公司(Marinus Pharmaceuticals, Inc.)面临集体诉讼 [1][2][3] - 投资者指控公司在2021年3月17日至2024年5月7日期间发布了虚假和/或误导性信息 [3] - 公司未充分披露RAISE试验未能达到提前停止标准的风险,以及这可能导致RAISE II试验被停止的后果 [3] 根据相关目录分别进行总结 集体诉讼相关 - 鼓励在上述时间段内购买公司股票的股东联系律师事务所,可能被任命为集体诉讼的代表原告 [2] - 集体诉讼的截止日期为2024年8月5日 [4] - 参与集体诉讼不需要任何费用或义务 [5] 律师事务所相关 - 格罗斯律师事务所是一家全国知名的集体诉讼律师事务所 [6] - 事务所致力于保护因欺骗、欺诈和非法商业行为而遭受损失的所有投资者的权利 [6] - 事务所寻求代表投资者获得赔偿,投资者损失是由于公司发布虚假和/或误导性信息或遗漏重要信息导致股价人为上涨 [6]