全球精准治疗公司业务及药物研发 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人发明改变生命的药物[84] - 公司已经推出了批准的药物AYVAKIT®/AYVAKYT® (avapritinib)和GAVRETO® (pralsetinib)，并正在全球推进多个项目，包括治疗肥大细胞病、乳腺癌和其他易受CDK2抑制的癌症，以及EGFR突变肺癌[84] - 公司的研发方法结合了生物学见解、专有化合物库和化学专业知识，旨在设计高度选择性和有效的精准疗法，以基因驱动疾病为基础，为患者带来显著和持久的临床益处[85] - 公司正在开发elenestinib，或BLU-263，一种用于治疗肥大细胞病和其他肥大细胞疾病的口服、高效和高度选择性的KIT抑制剂[86] - 公司计划将BLU-808作为治疗肥大细胞疾病的潜在一线和最佳疗法，包括慢性荨麻疹等疾病[87] - 公司正在开发和商业化pralsetinib，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）和RET改变的甲状腺癌，以及其他RET改变的实体肿瘤[90] - 公司已获得FDA对pralsetinib的加速批准，用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC、需要系统治疗的晚期或转移性RET突变髓样甲状腺癌患者，以及需要系统治疗且对放射性碘耐药的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者[90] - 公司正在开发一系列调查性表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，以应对各种常见和不常见的EGFR激活突变，包括外显子19缺失、L858R突变和外显子20插入[93] - 公司正在评估BLU-945在EGFR驱动的NSCLC患者中的临床活性，该药物是EGFR L858R突变和靶向T790M和C797X耐药突变的选择性和有效的调查性抑制剂[93] - BLU-945是一款下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢差异[95] - BLU-451是一种选择性和有效的抑制剂，用于治疗EGFR外显子20插入阳性NSCLC[97] - BLU-222是一种针对CDK2的抑制剂，用于治疗对CDK2抑制易感的癌症[96] - BLU-852是一种针对MAP4K1的选择性和有效的抑制剂，用于治疗先进癌症[98] - 公司继续利用发现平台系统地识别驱动疾病的激酶，并开发药物候选物[99] 公司财务状况及资金筹集 - 公司通过公开发行普通股、私人配售可转换优先股和普通股、合作和许可协议、未来的版税和收入变现以及一笔贷款等方式融资，截至2023年9月30日，公司从这些交易中获得了37亿美元[108] - 公司自成立以来一直出现重大营运亏损，2023年前9个月净亏损为3.961亿美元[108] - 公司预计未来几年将继续产生重大支出和营运亏损[108] - 公司预计2023年净产品收入将增加，尤其是随着将新患者加入AYVAKIT/AYVAKYT，包括最近标签扩展的先进SM和温和SM[111] - 公司的销售成本包括与产品收入相关的库存生产和分销成本，以及在相应期间向合作伙伴销售药物物质和药物产品的成本[112] - 公司的研发费用主要包括用于研究和开发活动的成本，包括药物发现工作和药物候选品的开发[114] - 公司的研发费用按发生时计入费用，对于未来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还预付款项将被资本化[116] - 公司的研发活动是公司商业模式的核心，后期临床开发阶段的药物候选品通常比早期临床开发阶段的药物候选品具有更高的开发成本[116] - 公司的研发支出中有相当大一部分是外部支出，公司按项目跟踪这些外部支出，内部研发支出主要是与人员相关的费用，包括股票补偿费用[117] - 2023年第三季度研发支出为11.02亿美元，同比下降14%[1] - 2023年前九个月研发支出为33.02亿美元，同比下降8%[1] - 2023年第三季度销售、一般和管理费用为7.07亿美元，同比增长23%[1] - 2023年9月30日的三个月内，销售、一般和管理费用增加，主要是由于人员增加导致的薪酬和相关费用增加[1] - 2023年9月30日的三个月内，利息支出净额下降，主要是由于投资收益增加，部分抵消了与未来收入出售相关的负债和与Sixth Street Partners的贷款相关的利息支出增加[2] - 2023年9月30日的三个月内，其他收入（费用）净额增加，主要是由于其他收入减少[3] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用减少，主要是由于公司对2023年12月31日的估计可税损失位置，而2022年9月30日的三个月内，公司处于2022年12月31日的估计可税收入位置[4] - 公司自2019年以来通过多种途径融资，包括公开发行普通股、私募可转换优先股和普通

业绩总结 - Blueprint Medicines在2023年第二季度总收入达到57.6百万美元，同比增长58%[10] - AYVAKIT在2023年第二季度全球净收入为39.9百万美元，主要受益于SM市场增长[6]

Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) Q2 2023 Earnings Conference Call August 2, 2023 8:00 AM ET Company Participants Jenna Cohen - VP, IR Kate Haviland - CEO Philina Lee - CCO Fouad Namouni - President, R&D Mike Landsittel - CFO Christy Rossi - COO Becker Hewes - CMO Conference Call Participants Brad Canino - Stifel Dane Leone - Raymond James Reni Benjamin - JMP Securities Eun Yang - Jefferies Marc Frahm - TD Cowen Salveen Richter - Goldman Sachs Michael Schmidt - Guggenheim Partners Ami Fadia - Ne ...

公司业务及产品 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人们创造改变生命的药物[82] - 公司的研究平台结合了生物学见解、专有化合物库和化学专业知识，设计高度选择性和有效的精准疗法，旨在根据疾病的遗传驱动因素为患者带来显著和持久的临床益处[83] - 公司正在开发elenestinib，一种用于治疗温和型系统性肥大细胞病和其他肥大细胞疾病的口服、强效和高度选择性的KIT抑制剂[86] - 公司正在开发和商业化pralsetinib，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET改变的甲状腺癌[88] - BLU-945是一种选择性和有效的EGFR L858R突变抑制剂，早期数据显示其在Phase 1/2试验中表现出剂量依赖性的降低EGFR变异等位基因分数和影像学肿瘤缩小[94] - BLU-945单药和与奥西美替尼联合使用显示出临床活性的证据，并且普遍耐受，与野生型EGFR抑制相关的不良事件很少[95] - BLU-525是一种下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢差异，与BLU-701相比具有等效的EGFR突变覆盖率、野生型EGFR选择性和CNS穿透性[96] - 公司与CStone合作开发和商业化avapritinib、pralsetinib和fisogatinib[109] - 与Clementia合作授予独家许可，开发和商业化BLU-782[109] - 与Zai Lab合作开发治疗EGFR驱动的非小细胞肺癌的产品[109] - 与Proteovant合作研究和推进两种新型靶向蛋白降解疗法[109] - 与IDRx签署独家许可协议，授予IDRx开发候选药物KIT exon 13抑制剂的全球独家许可[109] 财务状况及资金筹集 - 通过Royalty Purchase Agreement获得1.75亿美元现金支付和最高1.65亿美元的里程碑支付[113] - 通过Future Revenue Purchase Agreement获得2.5亿美元，以未来销售额的9.75%的比例换取[113] - 通过债务协议获得6.6亿美元融资，包括1.5亿美元的优先担保期限贷款[113] - 预计2023年净产品收入将增加，因为公司继续将新患者纳入AYVAKIT/AYVAKYT[118] - 预计销售成本将继续受益于之前在FDA批准之前制造的库存[119] - 根据公司当前的运营计划，预计现有的现金、现金等价物和可市场证券，加上预期未来的产品收入，将提供足够的资本以实现自我可持续的财务状况[170] - 公司未来的资本需求将取决于许多因素，包括商业化努力的成功和市场接受程度，以及研发、临床试验等方面的成本[171] - 公司预计将通过公开和私人股本发行、债务融资、未来收入货币化、合作、战略联盟和许可安排等方式筹集资金以满足现金需求[172] - 如果公司无法在需要时或以有利的条件筹集资金，可能会被迫延迟、减少或终止某些研发项目或未来商业化努力[173] 财务数据 - 研发支出主要包括研发活动的成本，包括药物发现工作和药物候选品的开发[1] - 研发成本按发生时计入费用，某些活动的成本根据特定任务的完成进度进行确认[2] - 我们预计未来期间的研发支出将增加，包括与当前和未来临床试验相关的制造费用[3] - 研发支出在2023年预计将与2022年相比保持相对稳定，同时继续增强我们的组合的运营效率[4] - 研发支出在2023年6月份相比2022年6月份减少了18,403千美元，主要是由于临床和制造相关活动减少了34%[1]，早期药物发现和平台成本减少了11%[1]。 - 销售、总务和行政支出在2023年6月份相比2022年6月份增加了13,243千美元，主要是由于与商业活动相关的成本增加了18%[2]，咨询和专业服务费用增加了41%[2]。 - 利息收入（费用）净额在2023年6月份相比2022年6月份减少了4,423千美元，主要是由于利息支出增加了[3]。 - 其他收入（费用）净额在2023年6月份相比2022年6月份增加了1,258千美元，主要是由于外币损失增加[4] - 2023年6月30日，所得税支出为710,000美元，较2022年同期的3,313,000美元减少了79%[161] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.366亿美元[163] - 2023年6月30日，经营活动使用的净现金为253,436,000美元，较2022年同期的250,982,000美元增加了2.5百万美元[164] - 2023年6月30日，投资活动提供的净现金为204,857,000美元，较2022年同期的35,977,000美元增加了1.689亿美元[164] - 2023年6月30日，融资活动提供的净现金为5,298,000美元，较2022年同期的178,762,000美元减少了1.735亿美元[164] - 2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为8.366亿美元[169] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额分别为8.366亿美元和10.785亿美元[176] 市场风险 -

Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) Q1 2023 Earnings Conference Call May 4, 2023 8:00 AM ET Company Participants Jenna Cohen - Senior Director and Head, Investor Relations Kate Haviland - Chief Executive Officer Philina Lee - Chief Commercial Officer Becker Hewes - Chief Medical Officer Mike Landsittel - Chief Financial Officer Fouad Namouni - President, Research & Development Christina Rossi - Chief Operating Officer Conference Call Participants Reni Benjamin - JMP Securities Brad Canino - Stifel ...

公司概况 - 公司是一家全球精准治疗公司，致力于为患有癌症和血液疾病的人们创造改变生命的药物[79] - 公司自2011年以来利用研究平台和药物设计能力，快速将科学转化为广泛的精准治疗药物管线[80] 药物开发 - 公司正在开发和商业化pralsetinib用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌和RET改变的甲状腺癌，包括髓样甲状腺癌[87] - BLU-945是一种选择性和有效的EGFR抑制剂，旨在治疗EGFR L858R突变和耐药突变[92] - BLU-945在Phase 1/2试验中表现出降低EGFR变异等位基因分数和放射性肿瘤缩小的剂量依赖性[92] - BLU-525是下一代EGFR抑制剂，具有改进的激酶选择性和代谢，与BLU-701相比具有等效的EGFR突变覆盖率[92] - BLU-451是一种针对EGFR外显子20插入阳性NSCLC的选择性和有效的抑制剂[92] - BLU-222是一种针对CDK2易感癌症的抑制剂，显示在CCNE1扩增的卵巢癌模型中具有显著的抗肿瘤活性[95] - BLU-852是MAP4K1的选择性和有效的抑制剂，显示在先进癌症中增强肿瘤内免疫细胞激活[95] - 公司计划继续利用发现平台系统地识别驱动疾病的激酶，并开发针对这些激酶的药物候选物[96] - 公司拥有BLU-945、BLU-525、BLU-451、BLU-222和BLU-263等所有发展和发现项目的全球开发和商业化权利[99] - 公司计划在2023年中期提名一种针对wild-type KIT的开发候选药物，用于治疗慢性荨麻疹[98] 财务状况 - 公司通过公开发行股票、私人股权和普通股的私人放置、合作和许可协议、未来的版税和收入货币化以及一项贷款融资来主要资助其运营[107] - 公司自成立以来一直遭受巨额运营亏损，截至2023年3月31日，累计亏损为19.625亿美元[109] 市场风险 - 公司的主要市场风险是利率敏感性，由于投资组合的短期持有期限和低风险投资的特点，我们认为利率立即变动10%不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[154] - 公司暴露于与外汇汇率变动相关的市场风险，包括最近由于美国和国际央行的货币政策、通货膨胀压力和俄罗斯入侵乌克兰而导致的变动[154]

Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) Q4 2022 Earnings Conference Call February 16, 2023 8:00 AM ET Company Participants Jenna Cohen - Senior Director and Head of Investor Relations Kate Haviland - Chief Executive Officer Philina Lee - Chief Commercial Officer Christy Rossi - Chief Operating Officer Mike Landsittel - Chief Financial Officer Fouad Namouni - President of Research and Development Becker Hewes - MD, Chief Medical Officer Conference Call Participants Dane Leone - Raymond James Ernie Rodr ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 Form 10-K (Mark One) ☑ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-37359 BLUEPRINT MEDICINES CORPORATION (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 26-3632015 (State or other juris ...