Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 _____________________________ FORM 10-Q _____________________________ (Mark One) ☑ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Commission file number 001-37359 _____________________________ BLUEPRINT MEDICINES CORPORATION (Exact Name of Reg ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为9610万美元,其中AYVAKIT产品净销售收入为9250万美元,同比增长超过135% [45][46] - 公司将AYVAKIT全年收入指引上调至3.9亿美元至4.1亿美元,这一收入轨迹将AYVAKIT推向超过20亿美元的全球峰值销售 [10][46][47][48][49] - 总成本和运营费用为1.749亿美元,预计全年总成本和费用约为7.15亿美元(包括非现金股票激励费用) [50][51] - 公司现金储备为7.356亿美元,财务状况强劲持久 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 - AYVAKIT在美国的销售收入为8.31亿美元,海外销售收入为940万美元 [16] - AYVAKIT患者人数持续稳定增长,治疗时间延长,平均高级SM患者治疗时间达25个月 [17][18] - 商业患者占比高于预期,约占80%,有利于收入增长 [19][20] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲市场启动良好,德国表现尤为出色 [17] - 预计欧洲市场今年将贡献10%-15%的收入 [74][75] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续推进创新管线,包括BLU-808在内的肥大细胞相关疾病管线,以及BLU-222在乳腺癌适应症的开发 [7][8][11][12][13] - 公司计划在今年下半年就BLU-222寻求战略合作伙伴 [13][80] - 公司在肥大细胞生物学和靶向肥大细胞的药物开发方面具有领先优势 [33][34][35][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对AYVAKIT的长期增长前景充满信心,认为其有望成为罕见病领域最成功的首创药物之一 [7][9][10] - 公司将继续执行商业策略,进一步提高处方医生覆盖面和深度,同时加强对患者的教育和社区建设 [23][24][25][26][27][28][29][30][31] - 公司对BLU-808在过敏性疾病领域的广阔前景充满信心 [11][33][34][35][36][37][38][39][40][41] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Brad Canino提问** 公司在2月份的QUAD AI会议上展现了很强的品牌知名度和治疗意愿,这对公司后续的增长动力有何影响? [56][57][58][59][60] **Kate Haviland和Philina Lee回答** 公司在QUAD AI会议上展现的热情和势头表明,公司正在快速建立品牌知名度和医生处方基础,为未来持续增长奠定了坚实基础。但公司认为仍有大量增长空间,将继续通过各种途径进一步提高品牌知名度和医生覆盖面。[57][58][59][60] 问题2 **Marc Frahm提问** 公司如何看待未诊断患者群体的增长潜力,以及实现盈利的重要性? [62][63][64][65][66][67][68][69][70] **Kate Haviland和Mike Landsittel回答** 公司认为未诊断患者群体的增长潜力巨大,将通过提高诊断率、扩大适应症等多种方式持续推动市场规模扩大。同时,公司也非常重视实现盈利能力,这将确保公司有足够资金持续投入创新管线的开发,为患者带来更多治疗选择。[64][65][66][67][68][69][70] 问题3 **Reni Benjamin提问** 公司如何看待处方医生的增长情况,以及未被诊断或治疗的患者群体? [92][93][94][95][96] **Kate Haviland和Philina Lee回答** 公司已经建立了广泛和深入的处方医生群体,覆盖了学术和社区医疗机构。未来仍有大量增长空间。同时,公司也在通过提高疾病认知、激活患者等方式,努力发掘未被诊断或治疗的患者群体。[93][94][95][96]

First Quarter 2024 Financial Results ...

Blueprint Medicines (BPMC) came out with a quarterly loss of $1.32 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $1.64. This compares to loss of $2.15 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items. This quarterly report represents an earnings surprise of 19.51%. A quarter ago, it was expected that this cancer drug developer would post a loss of $2.04 per share when it actually produced a loss of $1.82, delivering a surprise of 10.78%. Over the last four quarters, the ...

Exhibit 99.1 Blueprint Medicines Reports Strong First Quarter 2024 Results and Raises AYVAKIT®/AYVAKYT® (avapritinib) Full Year Revenue Guidance -- Achieved $92.5 million in AYVAKIT net product revenues in the first quarter 2024 -- -- Raising guidance to $390 million to $410 million in full year AYVAKIT net product revenues -- -- Strengthening presence in allergy and inflammation with the IND for wild-type KIT inhibitor BLU-808 on track for filing in Q2 -- CAMBRIDGE, Mass., May 2, 2024 – Blueprint Medicines ...

-- Achieved $92.5 million in AYVAKIT net product revenues in the first quarter 2024 -- -- Raising guidance to $390 million to $410 million in full year AYVAKIT net product revenues -- -- Strengthening presence in allergy and inflammation with the IND for wild-type KIT inhibitor BLU-808 on track for filing in Q2 -- CAMBRIDGE, Mass., May 2, 2024 /PRNewswire/ -- Blueprint Medicines Corporation (Nasdaq: BPMC) today reported financial results, provided a business update for the first quarter ended March 31, 2024 ...

-- Dr. Mariana Castells, M.D., Ph.D., a renowned researcher and clinical expert in mast cell diseases, will join members of Blueprint Medicines' management team to provide a perspective on the mast cell as a promising target for treating allergic and inflammatory disease on April 25, 2024, at 10:00 a.m. ET -- -- First in a series of planned webcasts hosted by Blueprint to highlight evolving science around R&D and pipeline strategy -- CAMBRIDGE, Mass., April 11, 2024 /PRNewswire/ -- Blueprint Medicines Corpo ...

Blueprint Medicines公司 - Blueprint Medicines在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学会年会上发布了PIONEER试验结果，展示了AYVAKIT在患有渐进性系统性肥大细胞病的患者中的长期疗效和安全性[1] - AYVAKIT治疗患有渐进性系统性肥大细胞病的患者表现出持久的疗效和良好的耐受性，且在长期治疗过程中保持了一致性[2] - BLU-808是一种潜在的高选择性和有效的口服野生型KIT抑制剂，旨在治疗慢性荨麻疹和其他肥大细胞疾病，Blueprint Medicines计划在2024年第二季度向FDA提交IND，并计划在健康志愿者中开展I期研究[3] Blueprint Medicines公司介绍 - Blueprint Medicines是一家全球生物制药公司，专注于过敏/炎症和肿瘤/血液学领域的药物研发和商业化[29] - 公司正在将AYVAKIT®/AYVAKYT® (avapritinib)引入美国和欧洲，用于治疗系统性肥大细胞病(SM)[29] - 公司拥有一系列从早期科学到先进临床试验的研发项目，涵盖SM和慢性荨麻疹、乳腺癌等疾病，致力于利用核心专业知识和业务基础设施来扩大科学规模[29]

Blueprint Medicines (BPMC) reported $71.96 million in revenue for the quarter ended December 2023, representing a year-over-year increase of 85.6%. EPS of -$1.82 for the same period compares to -$2.65 a year ago. The reported revenue compares to the Zacks Consensus Estimate of $67.28 million, representing a surprise of +6.95%. The company delivered an EPS surprise of +10.78%, with the consensus EPS estimate being -$2.04. While investors closely watch year-over-year changes in headline numbers -- revenue and ...

财务表现 - Blueprint Medicines Corporation (BPMC)在2023年第四季度报告中，每股亏损为1.82美元，比Zacks Consensus Estimate的每股亏损2.04美元和去年同期的每股亏损2.65美元窄[1]。 - 第四季度营收为7200万美元，也超过了Zacks Consensus Estimate的6730万美元，同比增长了85.5%[2]。 - Ayvakit（avapritinib）的净产品收入为7100万美元，超过了Zacks Consensus Estimate的6500万美元，季度环比增长了39%，同比增长了83.0%[5]。 产品销售 - Ayvakit在2023年全年实现销售额为2.042亿美元，同比增长84%[6]。 - Ayvakit是治疗ISM的首个并且唯一获批的疗法，有望成为Blueprint未来几年持续增长的多亿美元产品[7]。 - Blueprint与CStone Pharmaceuticals合作开发和商业化其三个临床阶段候选药物，avapritinib、pralsetinib和fisogatinib[9]。 费用与资金 - 研发费用为9750万美元，同比下降17.2%，主要原因是Blueprint在组合中持续提高了运营效率[12]。 - 销售、一般和管理费用为7930万美元，同比增长23.9%，主要是由于与Ayvakit的商业化相关的更高的薪酬和人员成本[13]。 - 截至2023年12月31日，Blueprint的现金、现金等价物和投资价值为7.672亿美元，较2023年9月30日的8.272亿美元有所下降[14]。